《FDA 》「觀察性研究」足以作為藥物有效性證據？FDA 在新發布的指南草案中做解釋
觀察性研究中收集的資料常常給人們帶來希望，使人們相信某種療法可能有效，但卻也常發生，在後來的隨機對照試驗中被推翻。
美國 FDA 於 3 月 20 日發佈了一份指南草案，說明了藥物申請者何時可以使用觀察性研究來協助證明藥物的有效性，明確指出申請者應向 FDA 提供哪些資料和解釋。
該指南的重點之一是確保觀察性研究資料的可靠性和相關性。其中討論到 FDA 認為存在的一些風險，包括因患者群體不具可比性而造成的混淆，以及因為患者選擇和研究結果測量的偏差等問題。
此外，草案中還詳細說明了申請者應向 FDA 提交的具體內容，包括應提交的研究設計、資料來源和分析方法等。FDA 表示，「申請者應在啟動研究前確認研究方案，包括有興趣的研究問題和研究設計的理由」，並要求申請者列出可能的替代設計，並解釋為什麼最後會採用現行提出的試驗方法。
至於觀察性研究的潛在益處，現任 FDA 局長 Robert Califf 等人曾在 2020 年的《美國醫學會雜誌》(JAMA) 述及，他們認為日益複雜的醫療記錄和資料系統讓研究人員得以對患者資料進行分析，以獲得一些見解、找出值得進一步研究的問題；但他們也強調了其中的風險：「匯總診斷、合併症、治療和結果的資訊，可能會給技術的卓越性披上一層外衣，進而掩蓋系統性偏差的影響。」甚至，利益影響之下，可能會影響那些希望找到資料支援其假設的研究者的判斷，因此必須格外慎重。
資料來源：Endpoints News、FDA
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