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生物技術新創公司 Exsilio Therapeutics，致力於開發以 mRNA 為基礎的基因療法，最近在諾華風險投資部門和 Delos Capital 的領投之下，獲得了 8200 萬美元的 A 輪融資，其他投資者還有 OrbiMed、Insight Partners、摩根大通生命科學投資集團、CRISPR Therapeutics 和 Innovation Endeavors 等。Exsilio 計劃利用 A 輪融資資金推動其先導項目的臨床前開發。

Exsilio 的目標是利用 mRNA 技術將完整基因插入到基因組安全的位點中，以治療由基因突變引起的各種疾病。Exsilio 的方法與傳統基因療法不同：傳統基因療法使用病毒載體將基因遞送到細胞中，但卻可能會引起免疫反應和肝衰竭等副作用。相比之下，mRNA 療法是將基因編碼後，透過脂質奈米粒子 (LNP) 傳遞包括「可動遺傳元件」(mobile genetic elements, MGE) 在內的物質，以促進基因的插入；此外，mRNA 療法還可分多次、較低劑量給予，進而降低毒性副作用的發生風險，必要時甚至還可再次給藥。

「Exsilio」在拉丁語中是「跳躍」的意思，是取自於「可動遺傳元件」的概念。「可動遺傳元件」包括一個龐大的 DNA 片段庫，其中包括質體 (plasmids)、轉座子 (transposon) 和整合子 (integron) 等，它們可在基因組中移動；該公司的平臺即是利用電腦建模和實驗室試驗來發現和設計用於插入基因的遺傳元件。Exsilio 並未透露其具體的研究方向，但表示其技術可能適用於任何可用基因療法治療的疾病。

不僅是 Exsilio，其他生物技術公如 Prime Medicine 和 Tome Biosciences 等，也在積極開發以「可動遺傳元件」為基礎的基因插入技術，在特定位點寫入一段短的 DNA 序列，該序列會被整合酶 (integrase) 識別，然後在該位點「整合」感興趣的基因，但這些公司都尚未開始人體試驗。

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資料來源：Endpoints News、Exsilio Therapeutics