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亨丁頓舞蹈症（Huntington's Disease）是一種罕見的遺傳性疾病，典型症狀為不自主的臉部與肢體活動、情緒功能及認知思考功能的惡化。此疾病在亞洲的盛行率較低，每十萬人約有0.4人有此疾病。亨丁頓舞蹈症通常在三、四十歲左右時會發病，導致大腦內的神經細胞逐漸退化，使得病人逐漸無法自理生活。(為什麼要閱讀最新的新藥研發方向與數據? 除了讓我們投資生技公司可以比較相關的數據外，對病患來說，也可以得知現在最新的治療趨勢，讓治療更有效率與減少副作用。)

1. 亨丁頓氏症 (Huntington's disease) 及其挑戰
2. 新興療法帶來希望，簡介五種具潛力的候選藥物：pridopidine、dalzanemdor、AMT-130、WVE-003 與 tominersen
3. 亨丁頓舞蹈症的常見症狀

亨丁頓氏症 (Huntington's disease) 及其挑戰
亨丁頓氏症是一種致命的遺傳性神經退行性疾病，是由 huntingtin (HTT) 基因第一個外顯子的 CAG 重複所引起，會產生運動、認知和行為症狀；雖然患者可能會出現焦慮和強迫症等嚴重問題，但運動症狀引起的併發症 (包括吞嚥困難和跌倒) 通常才是死亡的原因，運動疾病發作後，存活期約 10-20 年。儘管科學家已經找出致病基因，但疾病的確切發病機制尚未完全明瞭，也仍未找到有效的治療方法來阻止患者腦功能衰退和死亡。

不僅如此，進行亨丁頓氏症臨床試驗也面臨著許多挑戰，包括：
1. 患者人數有限：美國僅有約 41,000 名有症狀的患者。
2. 患者資格：許多患者的疾病進程可能不符合試驗條件。
3. 地理限制：試驗大多在大型學術中心進行，需要親自評估，這對居住在偏遠地區的患者造成困難。

新興療法帶來希望，簡介五種具潛力的候選藥物
儘管面臨重重挑戰，生物製藥公司仍在積極研發亨丁頓氏症的治療方法，並取得了一些進展。BioSpace 列舉了五種開發中的藥物：

1. Prilenia Therapeutics 的 pridopidine
(1) 作用機制：一種高選擇性和強效的 sigma-1 受體促效劑。
(2) 研究進展：III 期試驗「PROOF-HD」未能達到主要和次要觀察指標，但該藥物對於未服用抗多巴胺藥物和舞蹈症藥物的患者顯示出臨床意義上的療效。
(3) 目前狀態：已向歐洲藥品管理局 (EMA) 提交上市許可申請。

2. Sage Therapeutics 的 dalzanemdor