國際生醫新聞

根據美國骨髓捐贈計劃，70% 需要幹細胞移植的患者沒有完全匹配的家庭捐贈者（兄弟姐妹是首選來源），必須使用來自不相關匹配（基因相似）捐贈者或捐贈的臍帶血的幹細胞。根據種族背景，找到完全匹配的無關捐贈者的機會在 30% 到 80% 之間。Gamida 異體造血幹細胞移植療法Omidubicel擴增技術儘管使用 Omidubicel可以增加取得匹配，但還是有一定程度的匹配要求，但對於患者而言，已經是放寬限制、可獲得移植治療機會大增了。

2023年4月17日，美國食品藥物管理局（FDA）批准omidubicel一種新的、可能挽救生命的幹細胞治療方案，適用於患有高風險血癌（包括白血病）的成人和兒童患者 和淋巴瘤。Omidubicel，以 Omisirge ®品牌進行銷售，是第一個也是唯一一個改良的基於同種異體（供體）臍帶血的幹細胞移植產品獲得突破性療法資格。Gamida 宣布於2024 年 3 月 28 日從納斯達克退市。

三期臨床試驗(NCT02730299)

1. 本研究是一項開放標籤、對照、多中心、國際 III 期、隨機研究，針對急性淋巴細胞白血病或急性髓性白血病、骨髓增生異常綜合徵、慢性粒細胞白血病或淋巴瘤，所有這些都具有所需的疾病特徵，使其適合同種異體移植。

2. 研究人員發現，omidubicel 產品比傳統的臍帶血幹細胞移植效果更好、更快，而且更安全。滿足了中性粒細胞更快植入的主要終點12 天較傳統臍帶血 22 天快速，而且在許多次要終點中也顯示出顯著的功效，包括減少細菌、真菌和病毒感染，以及改善患者的生活品質。患者在中性粒細胞恢復之前極易受到感染，因此即使將這一過程縮短幾天也會產生影響。與接受移植的患者相比，患者在移植後的前100 天內住院時間「顯著減少」（中位數為48 天vs 61 天），包括重症監護病房時間、顧問就診、手術和輸血時間。

3. Omidubicel 擴大了因找不到基因相似的相關或不相關供體而無法接受骨髓來源同種異體幹細胞移植（最常見的干細胞移植類型）的成人和 12 歲以上兒童獲得所需治療的機會"匹配" ，以及那些體型太大而無法接受不需要匹配的傳統臍帶血幹細胞移植的人。

Omidubicel擴增技術

透過擴大體積來解決體積問題，這是基於臍帶血的幹細胞移植的最大缺點。細胞療法 (omidubicel) 是透過培養（在實驗室的培養皿中）和繁殖供體臍帶血幹細胞和祖細胞來製造在菸鹼醯胺（維生素 B3（菸鹼酸）的衍生物）存在下持續三週。菸鹼醯胺被認為是培養系統的關鍵組成部分，使臍帶血祖細胞能夠安全有效地生長，而臍帶血祖細胞的自我更新能力比幹細胞更有限。 （祖細胞是幹細胞的後代。兩者的相似之處在於它們可以自我更新並分化為/生長特定類型的細胞。然而，祖細胞的自我更新是有限的，並且與幹細胞不同，幹細胞可以分化為血液中的任何細胞類型，祖細胞可能只能分化為一種或兩種細胞類型。

補充說明:成功的血液和骨髓移植（BMT）

需要輸注足夠數量的造血幹/祖細胞（HSPC），這些細胞能夠歸巢到骨髓並再生全系列造血細胞譜系，並具有早期和晚期再生能力。與動員的周邊血 (PB) 或骨髓相比，臍帶血 (UCB) 的一個主要缺點是可用於移植的幹細胞劑量較低。這種低幹細胞劑量會損害植入的機會，並導致嗜中性球和血小板恢復動力學延遲以及其他移植結果。臍帶血離體擴增的目的是為移植物提供足夠數量的細胞，這些細胞具有快速而強大的體內中性粒細胞和血小板產生潛力，以實現成功移植。

NiCord® 是一種基於幹/祖細胞的產品，由來自整個 UCB 單位的離體擴增同種異體細胞組成。 NiCord® 利用小分子菸鹼醯胺 (NAM) 作為表觀遺傳方法來抑制分化並提高在離體培養物中擴增的造血祖細胞 (HPC) 的遷移、骨髓 (BM) 歸巢和植入效率。研究的主要目的是比較 NiCord® 單次離體擴增臍帶血單位移植與未經處理的臍帶血單位移植在預處理治療後的血液惡性腫瘤患者中的安全性和有效性。