國際生醫新聞

1. Qfitlia 作用機制獨特，可降低抗凝血酶
2. 分析師看好潛力，但市場競爭仍有挑戰
3. 新型療法開發中並陸續獲批，市場競爭激烈

RNAi 療法獲 FDA 核准，血友病治療迎來新選擇
美國 FDA 於 2025 年 3 月 28 日批准了賽諾菲 (Sanofi) 與 Alnylam 合作開發的 RNA 干擾 (RNAi) 療法 fitusiran，用於治療 A 型或 B 型血友病，無論患者體內是否具有針對凝血因子 VIII 或 IX 的中和性抗體，均可使用。該藥物將以品牌名「Qfitlia」上市，賽諾菲發言人表示，大多數患者的一年費用將為 64.2 萬美元。

Qfitlia 作用機制獨特，可降低抗凝血酶
A 型血友病由凝血因子 VIII 不足引起，B 型血友病則由凝血因子 IX 缺陷所致。Qfitlia 與傳統僅針對單一亞型、補充或替換特定凝血因子的血友病治療策略不同，它是透過降低抗凝血酶 (antithrombin, AT) 的表現來促進凝血，因此，無論患者體內是否有凝血因子 VIII、IX 的中和性抗體，都有可能受惠，並可作為預防性治療，減少或預防出血。

不過，賽諾菲的試驗未評估其他罕見類型的血友病，例如 C 型血友病和後天性血友病。

分析師看好潛力，但市場競爭仍有挑戰
William Blair 的分析師預計，Qfitlia 的批准將帶來專利權收入，且相較於高成本並可能產生抗體的凝血因子替換療法，Qfitlia 的機制可能更理想，因此具有一定的銷售潛力。

然而分析師指出，Qfitlia 仍面臨商業風險，包括：其他新型血友病治療方法，如基因療法和模擬凝血因子功能的藥物的競爭*，以及先前臨床試驗中出現血栓事件和急性及復發性膽囊疾病，導致該藥物帶有黑框警告，這些都可能影響該藥物的上市與推廣速度。

跨國獨立投資銀行和金融服務公司 William Blair 預計，Qfitlia 在重度 A 型和 B 型血友病患者中的滲透率高峰可達 15%，到 2030 年在美國的銷售額將略高於 7 億美元，若計入歐盟市場則約為 13 億美元。

新型療法開發中並陸續獲批，市場競爭激烈
儘管 Qfitlia 是首個獲批用於血友病的 RNAi 藥物，但其他新型療法也已上市或正在開發中，包括：
1. 輝瑞的 Hympavzi：一種抗組織因子途徑抑制劑 (anti-tissue factor pathway inhibitor, anti-TFPI)，已獲批用於 A 型或 B 型血友病。
2. CSL Behring 的 Hemgenix：B 型血友病基因療法，於 2022 年獲批。
3. 羅氏的 Hemlibra：凝血因子 VIII 模擬物，在 2017 年獲批用於 A 型血友病，去年銷售額達 50.9 億美元。
4. 賽諾菲自家的 Eloctate、Altuviiio和 Alprolix：Eloctate 與 Altuviiio 是重組凝血因子 VIII，適用於 A 型血友病，分別於 2014 年與 2023 年獲批。Alprolix 是重組凝血因子 IX，適用於 B 型血友病，於 2014 年獲批。此三者是賽諾菲在 2018 年收購 Bioverativ 時取得的。
5. 諾和諾德的 Mim8：開發中的凝血因子 VIII 模擬物，預計今年申請批准。

資料來源：BioSpace、Endpoints News