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秒速閱讀: 細胞療法在自身免疫性疾病中的應用引人注目，因為它能為患者帶來顯著的益處。但治療負擔和為患者實施這些療法的後勤挑戰，可能會使其僅限於最嚴重的患者群體，這也讓全球細胞療法公司希望能夠快速取得可普及的細胞療法。施貴寶的15億美元收購協議是在武田宣布放棄所有細胞療法業務幾天后達成的，此舉導致其137名員工失業。在退出細胞療法業務之前，武田在該領域進行了多項引人注目的投資，包括2021年10月收購GammaDelta和2022年1月收購Adaptate Biotherapeutics。

2025年十月，施貴寶 和Orbital Therapeutics（"Orbital"）今天宣布了一項最終協議，根據該協議，BMS 將收購 Orbital，後者是一家私營生物技術公司，率先開發新一代 RNA藥物，該藥物可在體內重新編程免疫系統，從而提供解決每種疾病的潛在生物學和獨特複雜性所需的精確度、控制力和靈活性的治療方法。

施貴寶首席研究官Robert Plenge表示， "體內CAR-T療法代表了一種新穎的治療方法，它可能會重新定義我們治療自身免疫性疾病的方式。" Orbital的技術"增強了我們強大的細胞療法研究平台"，同時也為該製藥公司提供了一種"潛在的最佳療法"，可以重置免疫系統來治療自身免疫性疾病。

收購包括Orbital公司領先的RNA免疫療法臨床前候選藥物OTX-201，該藥物目前正在進行IND申報此次研究。 OTX-201包含一種優化的環狀RNA，編碼一種標靶CD19的CAR，可透過標靶脂質奈米顆粒(LNP)遞送至體內表現。這種體內方法利用患者本身作為CAR-T細胞的製造者，與體外CAR-T細胞療法相比，可望減輕治療負擔，並提高可及性。CAR-T的製造成本高昂且需要嚴格監控以控制是否有細胞激素釋放綜合症，所以CAR-T的治療必須在大型醫院。此外，物流也是相當複雜的流程，這都限制了CAR-T的普及性。

透過提供基於RNA的療法，在體內重新編程免疫細胞（例如T細胞），使其表達嵌合抗原受體(CAR)和其他免疫調節蛋白。利用我們的RNA平台，我們旨在增強抗原識別並精準調節免疫反應。我們的方法旨在將RNA標靶遞送至免疫細胞，為治療自體免疫疾病提供潛在更有效、更具可擴展性的解決方案。我們正在推進我們領先的RNA免疫療法候選藥物OTX-201，這是一款有望成為同類最佳的體內CAR -T療法，用於治療B細胞驅動的自身免疫性疾病，其治療目標是消耗自身反應性B細胞並重置免疫系統。 B細胞驅動的自體免疫疾病涵蓋40多種疾病適應症，涉及多個治療領域，包括風濕病、神經病學和皮膚病學。

OTX-201 包含一種優化的環狀 RNA，該 RNA 編碼靶向 CD19 的 CAR，透過靶向脂質奈米顆粒 (LNP)體內給藥。這種體內給藥方法(in vivo CAR-T therapy)，即利用患者本身作為 CAR-T 細胞的製造者，與體外 CAR-T 療法相比，有望減輕治療負擔，提高可近性。體外CAR-T 療法需要採集患者細胞，進行複雜的製造過程，並在輸注前進行強化預處理。Orbital 正透過 IND 支持研究推進 OTX-201，並計劃於 2026 年上半年開始臨床開發。

Orbital Therapeutics

由於RNA技術的進步，我們現在能夠設計出在標靶細胞和組織內產生治療性蛋白質的藥物。我們的RNA平台能夠直接在體內（體內）對免疫細胞進行重編程，從而實現精準靈活的病源治療，無需複雜的體外細胞療法。

三個關鍵維度設計每種療法：

蛋白質表現: 哪些蛋白質會引起治療反應？
我們透過設計 RNA 藥物來產生調節疾病的正確蛋白質，將生物學見解轉化為有針對性的表達策略。
耐用性:治療效果要持續多久？
我們優化蛋白質的半衰期以達到每種適應症所需的作用時間。
遞送: 治療必須到達哪些細胞或組織？
我們設計輸送系統來引導 RNA 有效載荷到達正確的目標，最大限度地提高精度和治療效果。

公司技術平台結合了 RNA 設計、傳輸系統、數據科學和自動化，以精確性、耐用性和靈活性推進治療-Orbital公司專有的RNA平台，該平台整合了環狀和線性RNA工程、先進的LNP遞送技術和AI驅動的設計，從而能夠針對多種疾病的獨特生物學特性，並客製化持久、可編程的RNA療法。