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光遺傳基因療法的前沿發展，為視網膜退化性疾病患者開發變革性療法。光遺傳學提供了一種全新的視覺功能恢復方法，它能夠使視網膜在自身感光細胞喪失的情況下重新對光做出反應。現在，利用眸醫療科技Zhongmou技術平台只需注射一劑 AAV(Adeno-associated viruses，腺相關病毒)植入視網膜，就能帶來光明?

中眸醫療科技一款名為ZM-02的光遺傳基因療法，是全球首款廣譜RP基因治療藥物，目前已完成IIT（研究者發起的臨床研究）試驗，正在加速推進中試放大及註冊批次生產，併計劃2025年年內完成中美IND（試驗性新藥）雙申報，正式啟動Ⅰ/Ⅱ期臨床。RP被稱為『眼科絕症』，全球超200萬患者的感光細胞逐漸退化，最終走向全盲。

傳統基因療法就像"修復斷橋"，需要依賴殘存的感光細胞，而ZM-02則像在視網膜上"鋪設新路"-利用單次注射將特殊光敏蛋白基因導入這項突破意味著，即便患者的感光細胞完全凋亡，仍能恢復光訊號感知能力。

根據Endpoints報導，公司向Endpoints展示了試驗中的一位患者，她在治療前無法走過一個簡單的迷宮，但在治療四周後，即使在光線昏暗的情況下，也能迅速穿過迷宮。 （迷宮經過重新佈置，以防止患者記憶）。另一段影片則展示了一位患者在晚上騎自行車，這是她以前做不到的事情。這家新創公司的首席策略長高正宏告訴Endpoints，公司正在與大型製藥公司洽談，以協助其在美國開發該療法。公司也與史丹佛大學合作，計劃明年在美國啟動一項1/2期臨床試驗。

研究者發起臨床試驗

招募了12名患有晚期視網膜變性的患者，這些變性是由多種不同基因的突變引起的。其中兩名患者接受了單眼低劑量注射，七名患者接受了高劑量注射，三名患者接受了安慰劑注射。所有九名接受治療的患者視力均有所改善，其中七名患者的視力改善具有臨床意義，該改善以最佳矯正視力（BCVA）衡量。接受基因治療的患者平均視力提高了約30個字母。安慰劑組患者的視力沒有改善。

值得注意的是，公司也表示，患者的視覺能力從幾乎完全黑白發展到能夠感知顏色。雖然他們對顏色的感知遠非完美，而且是基於公司自主研發的測試，但高先生認為，這一結果在基因療法中可能是獨一無二的。

中國武漢新創中眸醫療科技Zhongmou

武漢大學眼科研究所所長沈教授於2019年創立。沈教授從事視網膜疾病研究20餘年，曾先後在美國紐約阿爾伯特愛因斯坦醫學院和史丹佛大學工作，於2011年返回中國。

基於腺相關病毒（AAV）的基因遞送

腺相關病毒（AAV）是小型、非致病性病毒載體，經基因工程改造後可高精度、長期表達且安全性良好地遞送治療基因。重組腺相關病毒（rAAV）以治療性DNA盒取代了原有病毒基因組，在不進行病毒複製的情況下實現高效的基因轉殖。中眸醫療科技運用合理的衣殼工程、啟動子優化以及細胞類型特異性表現策略，提高關鍵視網膜細胞群的轉導效率。主導計畫 ZM-02 採用臨床級 rAAV 載體，旨在恢復功能性視力，推進基於 AAV 的創新，以解決遺傳性和後天性視網膜疾病——在基因治療領域數十年的進展基礎上，為全球患者帶來下一代視力恢復療法。

目前大多數視網膜變性治療方法僅旨在延緩視力喪失的進程。一旦感光細胞嚴重受損，這些療法就無法恢復有意義的視覺功能。光遺傳學引入了一種截然不同的策-激活視網膜本身，使存活的視網膜神經元即使在疾病晚期也能對光做出反應。