國際生醫新聞

1. 治療阿茲海默症的新藥研發長期受矚目，同時無論是研發失敗率高達99%，或是審請核准上市等總是困難重重，且令人沮喪。總算後來，百健 (Biogen) 和衛材 (Eisai)的Aduhelm和Leqembi以及禮來的Kisunla陸續取得核准上市，才打破這一僵局。

2. 新一波治療研發方向採用基因沉默、反義技術平台(antisense platforms)或改進的藥物傳遞技術。市場分析師認為，隨著治療格局的日趨成熟，擁有針對不同靶點的多種療法進行研發可能尤為重要，而聯合療法很可能是控制阿茲海默症的關鍵。

3. 阿茲海默症是失智症最常見的病因，對患者及其照顧者都造成了極大的痛苦。目前可用的疾病修飾療法主要集中於清除β-澱粉樣蛋白斑塊，但臨床療效有限。tau蛋白相關病理可能是神經退化性變化的關鍵驅動因素，靶向tau蛋白有望成為延緩或阻止認知和功能衰退的有效策略。

Alnylam公司mivelsiran是一種透過鞘內注射siRNA療法 從基因層面靶向β-澱粉樣蛋白和tau蛋白以解決細胞內和細胞外致病蛋白濃度問題

Alnylam公司表示，利用RNAi技術可以從基因層面靶向β-澱粉樣蛋白和tau蛋白，從而解決細胞內和細胞外這些致病蛋白的濃度問題。公司治療阿茲海默症候選新藥Mivelsiran是一種正在研究的中樞神經系統標靶RNAi療法，旨在減少澱粉樣前驅蛋白（APP）和下游Aβ肽。

Alnylam公司的候選藥物mivelsiran，該藥物目前正處於治療腦澱粉樣血管病的II期臨床試驗和治療阿茲海默症的I期臨床試驗階段。

Alnylam公司

率先研發了RNA干擾（RNAi）療法，這是一種創新藥物，它以不同於傳統療法的方式治療疾病—透過沉默導致或促成疾病的基因。我們正努力開發基於RNAi的藥物，以造福盡可能多的患者。

RNA干擾（RNAi）是人體內一種天然存在的生理過程，它調控基因合成新蛋白質的方式。蛋白質在人體幾乎所有活動中都扮演著至關重要的角色，但有時，它們也會導致或加劇疾病。我們的藥物正是利用RNAi過程，選擇性地靶向並阻止特定蛋白質的合成，從而「沉默」基因表達，從源頭治療疾病。