《膽固醇》治療革命！禮來基因編輯新藥 VERVE-102 一針靜脈注射可降低 62%「壞膽固醇」且降脂效果即可持續長達 18 個月，獲美國 FDA 快速審查資格
1. VERVE-102 修改膽固醇代謝基因，展現長效降脂潛力
2. VERVE-102 追求終身保護目標，獲 FDA 快速審查認定
單次輸注永久關閉膽固醇代謝基因，展現長效降脂潛力
禮來 (Eli Lilly) 於 2026 年 5 月 25 日公布了其實驗性基因編輯藥物 VERVE-102 的最新臨床試驗數據，結果顯示該藥物能顯著降低低密度脂蛋白 (LDL，俗稱壞膽固醇)。這項成果肯定了禮來先前斥資 10 億美元收購新創公司 Verve Therapeutics 的策略性投資。
VERVE-102 採用「鹼基編輯」(Base Editing) 技術，目的在永久關閉肝細胞中調節膽固醇代謝的 PCSK9 基因。在這項名為「Heart-2」的 Ib 期臨床試驗，共有 35 名患有異型合子家族性高膽固醇血症 (HeFH) 或早發性冠狀動脈疾病的受試者參與；該試驗評估了 6 種不同劑量 (0.3 至 1.0 mg/kg) 的單次靜脈注射療效。試驗數據顯示，受試者的 PCSK9 蛋白質水平下降了 51% 至 88%，而 LDL 膽固醇水平則下降了 9% 至 62%，且僅需單次注射，降脂效果即可持續長達 18 個月。
在安全性方面，VERVE-102 表現出良好的耐受性，試驗中未出現與藥物相關的嚴重不良事件或劑量限制性毒性；主要副作用為輕微的輸注反應與疲勞，所有參與者皆完成了計畫劑量且無人退出試驗。試驗相關研究成果已發表於《新英格蘭醫學雜誌》(The New England Journal of Medicine, NEJM)，並在歐洲動脈硬化學會 (European Atherosclerosis Society) 年會上進行簡報。
獲 FDA 快速審查資格，預計年底啟動第二期臨床試驗
禮來公司高級副總裁兼 Verve Therapeutics 聯合創始人 Sekar Kathiresan 指出，遺傳學早已證明天然關閉 PCSK9 基因的人一生都能維持低膽醇並免於心臟病發作，VERVE-102 的目標正是希望實現這種終身性的治療目標。而且，相較於傳統需長期服用的他汀類藥物 (Statins)，或需定期給藥的 PCSK9 抗體與 RNAi 藥物，VERVE-102 單次靜脈輸注的設計有望大幅改變患者的用藥依從性與心血管疾病的臨床治療路徑。未來，針對這些受試者，研究團隊將進行長達 15 年的追蹤，以評估其長期安全性與療效。
目前，美國 FDA 已授予 VERVE-102「快速審查認定」(Fast Track designation)，用於降低高脂血症及高心血管風險患者的 LDL 膽固醇，而禮來也已計畫在 2026 年底前啟動 II 期臨床試驗。若研發順利，該藥物將強化禮來在代謝疾病領域的領先地位，並為無法耐受傳統他汀類藥物 (Statins) 或對現有 PCSK9 抑制劑治療效果不佳的患者提供新選擇。
資料來源：Eli Lilly、The New England Journal of Medicine、Investing.com、BioPharma Dive
