國際生醫新聞

1. 百健公布新藥數據，diranersen 顯著減緩阿茲海默症患者認知退化
2. 顯著降低腦部 Tau 蛋白病理，數據證實清除病灶能轉化為臨床效益
3. 耐受性良好且無 ARIA 風險，百健宣布啟動 diranersen 第三期試驗

百健公布新藥數據，diranersen 顯著減緩阿茲海默症患者認知退化
在倫敦舉行的 2026 年阿茲海默症協會國際會議 (AAIC) 上，百健 (Biogen) 與其合作夥伴 Ionis Pharmaceuticals 公布了其研發中藥物 diranersen (BIIB080) 的 II 期臨床試驗「CELIA」之詳細數據。Diranersen 是一種反義核苷酸 (ASO) 療法，透過導向 MAPT mRNA 來阻止 Tau 蛋白的生成，這與目前市場上主要針對澱粉樣蛋白 (amyloid beta) 的療法不同。

CELIA 試驗在全球招募了 416 名患有因阿茲海默症引起輕度認知障礙或輕度失智症的患者，結果顯示，每 6 個月鞘內注射一次 60 mg 劑量的組別表現最為出色。在經過 18 個月的治療後，相較於安慰劑組，60 mg 組在臨床失智評估量表 (CDR-SB) 上減緩了 26% 的臨床退化；在認知功能評估方面，ADAS-Cog13 與 MMSE 指標更分別展現了 42% 與 50% 的顯著減緩效果。

顯著降低腦部 Tau 蛋白病理，數據證實清除病灶能轉化為臨床效益
在生物標記物方面，diranersen 展現了被百健稱為「前所未有」的減幅：患者腦脊髓液中的總 Tau 蛋白平均減少了 50% 至 65%，且透過 PET 影像檢查也觀察到，受試者大腦所有評估區域的 Tau 蛋白病理均有下降，使 diranersen 成為第一個在 II 期試驗中同時顯著降低腦脊液與腦部 Tau 蛋白負荷的療法。

倫敦大學學院 (UCL) 皇后廣場神經病學研究所的 Cath Mummery 教授指出，CELIA 的數據提供了最清晰的證據，顯示減少 Tau 蛋白病理能轉化為臨床獲益。雖然該試驗未達到評估「劑量反應關係」的主要觀察指標*，但所有研究劑量的臨床指標均優於對照組，顯示出強大的藥理機制證明。

耐受性良好且無 ARIA 風險，百健宣布啟動 diranersen 第三期試驗
此外，在安全性方面，diranersen 的耐受性良好，大多數不良反應為輕至中度，主要與治療程序相關，如穿刺疼痛、腰椎穿刺後症候群和短暫的意識模糊。值得注意的是，由於該療法採取的是針對 Tau 蛋白的獨特機制，故 diranersen 並未出現抗澱粉樣蛋白抗體療法中常見的副作用 —— 澱粉樣蛋白相關影像異常 (ARIA，會產生腦水腫或出血)；完成試驗的受試者中甚至還有超過 90% 選擇繼續參加長期的延伸研究。

基於 I 期與 II 期試驗累積的臨床證據，百健執行副總裁 Priya Singhal 表示，公司正積極準備將 diranersen 推進至第三期的確認性臨床試驗。專家認為，未來 diranersen 有望與抗澱粉樣蛋白藥物 (如 Leqembi) 合併使用，透過多種途徑直搗阿茲海默症的核心病理，以進一步提升治療效果。

* 說明：百健公布之「CELIA」試驗數據

試驗結果顯示，60 mg 組別的臨床表現最為出色。較高劑量 (115 mg) 或更頻繁的給藥並未產生更佳的臨床益處，因此該試驗未達到「劑量反應關係」的主要觀察指標。

資料來源：BioSpace、Fierce Biotech、Biogen