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北極星藥業(6550)專注於開發癌症新藥ADI-PEG20，主要是針對精氨酸(L-Arginine)抑制劑機轉所設計的標靶型抗癌藥物，目前以惡質肺間皮癌、軟組織肉瘤、肝癌、腦癌等癌症為主要適應症，正在進行對各適應症的人體臨床實驗。陳鴻文董事長近日針對旗下ADI-PEG20的臨床試驗進展以及公司未來在新藥與CDMO的發展策略上進行說明，Genet為大家整理相關重點：

陳鴻文董事長表示，2021年下半年至少開展3個ADI-PEG20的臨床III期試驗，並目標於2024年至少拿到2張藥證。

專注癌細胞代謝重磅新藥ADI-PEG20 不限單一癌症為發展優勢

精胺酸(L-Arginine)為人體必需胺基酸的一種，部分癌細胞缺乏尿素循環中的關鍵酶ASS，因此癌細胞無法自行合成所需的精胺酸，需要透過外部的營養吸收來維持運作。精胺酸脫亞胺酶(ADI)是一種微生物酶，能有效將精胺酸轉換成瓜胺酸，藉此讓缺乏ASS的癌細胞無法從外部取得精胺酸也無法自行合成，透過切斷癌細胞的能量供給造成癌細胞死亡，正常細胞則不會受到影響。特別的是，ADI-PEG20作用機制屬於代謝療法，因此不限單一癌症種類，藥物的副作用也相對較低。

1. 惡性肺間皮癌(Malignant Pleural Mesothelioma, MPM)

針對MPM的臨床試驗為ADI-PEG20合併一線用藥(Pemetrexed+Cisplatin)進行治療的多國多中心、II/III期聯合臨床試驗，預計招募386位病患，截至二月已收錄232位病患並由獨立專家小組進行期中分析。根據目前所觀察到之狀況，估算在試驗結束後總體生存期(Overall Survival, OS)可獲得統計上顯著效果的機率(Conditional Power, CP)大於80%，審議會建議按原申請計畫持續進行III期臨床試驗。北極星預計還需再收150位病患，以期在2022年底前完成III期臨床試驗的收案。（延伸閱讀：北極星(6550)肺癌臨床三期期中分析 審議會建議持續進行三期臨床試驗）

2. 軟組織肉瘤(Soft Tissue Sarcoma, STS)

針對STS的臨床試驗由美國華盛頓大學主導，經費由華盛頓大學NIH補助，主要療效指標為疾病無惡化存活期(Progression-Free Survival, PFS)、次要療效指標則是客觀緩解率(Objective Response Rate, ORR)。目前已收完II期臨床試驗的75位病患，臨床試驗數據將於今年5月於美國臨床腫瘤學會(ASCO)上發布，並預計2021年下半年向美國FDA申請有條件式許可後啟動臨床III期試驗。

3. 肝癌(Hepatocellular Carcinoma, HCC)

原先將ADI-PEG20合併化療FOLFOX治療肝癌的II期臨床試驗已於2020年1月終止，近期透過初期研究數據發現ADI對具有某種基因變異的肝癌病患療效特別好，該基因變異約佔整體肝癌病患的8%，因此北極星計畫於2021年下半年針對肝癌重啟ADI-PEG20單藥的III期臨床試驗，預計納入基因篩選並收納約180位病患。

4. 腦癌(Glioblastoma Multiforme, GBM)

針對GBM的臨床Ib試驗仍在進行中，計畫在台灣招募20位病患。(延伸閱讀：北極星(6550) 全球「腦瘤剋星」魏國珍副院長領頭 啟動FDA及TFDA核准1B期腦癌臨床之收錄病人)

生物製藥工廠穩定發展 CDMO未來將擴張mRNA量產技術

北極星的生物製藥工廠除了將負責ADI-PEG20上市後的量產製造，也有與美國國家實驗室spin-off出來的Nanotein Technologies針對下一代CAR-T培養液合作量產製程開發，北極星將擁有未來Nanotein Technologies銷售額的15%權利金，預計2022年上半年開始量產出貨。

此外在CDMO方面，北極星也正致力於建置mRNA量產技術，此也為未來疫苗發展的重要趨勢，此外，除了美國與成都工廠外，台灣工廠預計3-4年後加入營運，屆時將完成美、中、台三地生產策略，強化北極星發展CDMO的國際競爭力。

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