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紛紛擾擾的 2021 年，生物製藥領域依舊有著許多精彩故事，BioSpace 整理了去年 10 大生物製藥故事。以下讓我們一起看看。

1. COVID-19
儘管所有人都希望 COVID-19 能在 2021 年「退燒」，但很遺憾地，它仍然佔據了大半的新聞版面。生物製藥領域上與 COVID-19 相關的重要事件，莫過於：

(1) 輝瑞 (Pfizer)/BioNTech 與莫德納 (Moderna) 將其疫苗推廣至全世界；輝瑞/BioNTech 的疫苗不但在 8 月獲得美國 FDA 全面批准，其後還將適用年齡層擴大至 5 歲以上，並取得做為加強劑的授權。只是無奈的是，正當人們慶幸有了疫苗，Alpha、Delta，以及更容易逃脫疫苗保護的 Omicron 變體陸續出現，在全球引起一波波疫情。

(2) 抗病毒藥物：12 月時，美國 FDA 授予默克 (Merck) 的莫納皮拉韋 (molnupiravir) 緊急使用授權 (EUA)，可做為 COVID-19 口服治療藥；此外，輝瑞的抗病毒藥物 Paxlovid 可將住院死亡的風險降低 89%，因此也正積極申請 EUA。

2. COVID-19 的錯誤資訊
2021 年關於 COVID-19 相關報導，竟也有很大一部分是世界衛生組織所謂的「錯誤資訊大流行」。錯誤的資訊破壞疫苗原有應有的成效，例如謠傳接種疫苗會導致月經改變、不孕，甚至會成為「基因改造」人等，導致更多人抗拒接種 COVID-19 疫苗；其他還有像是在未經科學驗證前就推崇羥氯奎寧、伊維菌素作為抗病毒的萬能藥等等，也都屬於錯誤資訊的傳遞。

3. 百健 (Biogen) 的 Aduhelm (aducanumab)
這是一款近 20 年來第一個被批准用於治療阿茲海默症的藥物，在批准之前，它是有爭議的，但批准之後爭議更大！儘管美國 FDA 的週邊和中樞神經系統藥物諮詢委員會的成員投票反對批准該藥物，但最終卻仍批准上市。衛生與公眾服務部 (HHS) 監察長辦公室和眾議院目前已發起對批准過程進行調查。

延伸閱讀:《阿茲海默症》療效和副作用都有疑問! 專家學者呼籲 FDA 盡速撤銷百健(Biogen)Aduhelm的藥證

4. 基因治療領域挫折連連
儘管基因療法是當今生物製藥最熱門的領域之一、許多基因療法也有望在未來幾年內獲得批准，但在 2021 年該領域卻進行得不很順暢。例如：BioMarin Pharmaceuticals 的 BMN 307，因為臨床前安全資料發現實驗動物有肝臟腫瘤，導致其 Phearless I/II 期臨床試驗被擱置；藍鳥生物 (bluebird bio) 用於治療治療腦腎上腺白質營養不良症 (CALD) 的基因療法 elivaldogene autotemcel (eli-cel) 的 III 期臨床試驗在 8 月時被暫停，用於治療 18 歲以下鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 的lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) 也在 12 月遭到部分擱置；另外，Rocket Pharmaceuticals 治療達農病 (Danon disease) 的基因療法 RP-A501，在 5 月被 FDA 宣布臨床擱置，所幸在 8 月時恢復試驗。而諾華 (Novartis) 於 2019 年進行的 OAV-101 腹腔內臨床試驗的部分擱置，則終於在去年 8 月被解除。

延伸閲讀:《基因療法》再次喊停！藍鳥生物LentiGlobin鐮刀型貧血症臨床試驗遭FDA暫停18歲以下患者招募與治療！

5. 默克收購 Acceleron Pharma
去年最大的一次收購案，是默克以 115 億美元收購 Acceleron。其他重要的交易還有 Jazz Pharmaceuticals 以 72 億美元收購 GW Pharmaceuticals、賽諾菲 (Sanofi) 以 32 億美元收購 Translate bio，以及 Horizon Therapeutics 以 30.5 億美元收購 Viela Bio 等。

6. 藍鳥生物的分拆
1 月，基因治療領域的寵兒藍鳥生物宣佈計畫將其腫瘤相關業務獨立出來、成立新公司 Oncology Newco，藍鳥生物則繼續專注於嚴重遺傳疾病的基因療法開發上。Nick Leschly 擔任 Oncology Newco 之 CEO，並同時擔任藍鳥生物的執行主席；藍鳥生物的 CEO 則由 Andrew Obenshain 接任。

7. 美國 FDA 嚴厲打擊加速審批流程
「加速審批」是指美國 FDA「根據生物標誌物證據、而非臨床效益」來批准一種藥物的途徑，透過該途徑獲得批准的藥物，會被要求進行上市後臨床研究，以確定藥物是否真正改善了病人的健康狀態。但 3 月份起，FDA 似乎對這些審批越來越嚴格；4 月份，FDA 將審查透過該途徑批准的、用於特定癌症的產品，特別是默克的 Keytruda、百時美施貴寶 (Bristol Myers Squibb) 的 Opdivo 和羅氏 (Roche) 的 Tecentriq 等、所有的檢查點抑制劑。

8. COVID-19 的起源
殃及全球的 COVID-19，其病原體 SARS-CoV-2 的起源究竟為何？是自然起源？還是實驗室外洩？這個議題動用到了研究人員、記者，甚至是情報機構，目前的證據則是兩種起源的可能性各占一半。

9. 幾個特殊目的收購公司 (SPACs)
SPACs 是在首次公開募股 (IPO) 中籌集資金的「空白支票公司」(本質上其實就是空殼公司)，然後將這些資金放入一個信託基金，直到他們與一家私人公司合併，使其上市。不同於往年，這種手法在 2021 年變得相當常見，包括 Roivant Sciences 與 Montes Archimedes Acquisition Corp (MAAC) 合併、Aerami Therapeutics Holdings 和 FoxWayne Enterprises Acquisition Corp.、Blade Therapeutics 和 SPRIM Global Investments affiliate Biotech Acquisition Company、Science 37 和 LifeSci Acquisition II Corp.。其他還包括 23andMe 和維珍集團 (Virgin Group)、Tango Therapeutics 和 BCTG Acquisition Corp、EQRx 和 CM Life Sciences III、Nautilus Biotechnology 和 SPAC Arya Sciences Acquisition III 等等。

10. 病毒突變
在過去，科學界和公眾從未對病毒的變異體給予「如此多」的關注 ─ 就連流感病毒都沒有。值得深思的是，媒體對新的病毒變體的關注是否過度？例如從第一個受到關注的 Alpha 變體，到 Delta、Delta-plus，以及新的 Omicron 變種，每一次都引起了媒體和公眾的關注。但，正因為有公眾的關注，這也是最好的教育與「導正視聽」的機會，宜善加利用。

資料來源：BioSpace、Genet