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打從被批准以來就飽受爭議的阿茲海默症藥物 ─ 百健 (Biogen) 的 Aduhelm，在市場上引起騷亂半年後，最終還是有專家學者跳出來說話了。

阿茲海默症研究人員與哈佛大學的 Aaron Kesselheim、約翰霍普金斯大學的 Caleb Alexander，以及其他來自於西奈山伊坎醫學院、凱斯西儲大學、南加州大學、倫敦大學學院的專家學者們，2021 年 12 月 20 日共同發表了一份正式聲明，呼籲 FDA 盡速撤銷對 Aduhelm 的批准。

在這份給 FDA 的文件中，他們表示，FDA 對 Aduhelm 的批准，簡直是違反了 FDA 對於「依據替代性生物標致物的改善，來加速批准特定藥物」的原則，因為最根本的問題就在於「澱粉樣斑塊與症狀、疾病嚴重程度或進展並沒有很好的關聯性」！此外，在兩項過早終止的臨床試驗中，一項顯示「沒有效果」，而另一項則顯現出「沒有臨床意義的效果」，FDA 僅僅依據澱粉樣斑塊 PET 掃描、而非實際的臨床症狀改善來批准該藥物，無論是在科學或臨床方面，都是毫無根據或立場的。因此，盡速撤銷其批准，才能盡量減少傷害。

Aduhelm 的爭議不僅止於它究竟有沒有療效，當初在定價與保險給付方面，也引發軒然大波。最初，Aduhelm 的定價為每年 56,000 美元，且 FDA 批准適用患者的範圍非常寬、適用於所有阿茲海默症患者，這使得保險公司表示，在美國聯邦醫療保險和補助服務中心 (CMS) 同意給付該藥物費用之前，他們拒絕承保、給付。這使得醫師、患者使用該藥的意願更加低落；最後，迫使了百健決定將藥價大幅調降至每年 28,200 美元；而 FDA 也已於去年七月初，將 Aduhelm 適用範圍縮減至「輕度認知障礙或輕度阿茲海默症的患者」。

不過，相較之下，更重要的或許是該藥物的安全性問題。FDA 目前正在調查一名在使用 Aduhelm 後發生腦部 PET 影像掃瞄異常、且最終死亡的案例。專家們指出，此種風險是不可接受的，且該藥物導致潛在危險的副作用 (迷失方向、跌倒、腦腫和出血) 的發生率很高，而引發死亡的風險尚不明確。

總之，除非取得了「用藥會有臨床益處」的明確證據，否則繼續提供 Aduhelm 很可能導致過度治療，這不但不會改善患者的生活品質，還將使患者面臨不必要的傷害，並且還將消耗大量資源。

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資料來源：Endpoints News、The New York Times