《Genet 法說問答》全福(6885)BRM421新劑型專利審核時間? 三期觀察指標? 2028年有機會取證?

日期 : 2024/2/21 作者 : 夏彌新(生技投資第一站) 瞼板腺功能障礙/缺脂性乾眼症、乾眼症(dry eye syndrome)

問1 :根據專家表示，美國FDA於2020年12月發表的「開發乾眼症治療藥物」指引草案，要求乾眼症治療藥物的臨床評估不能僅有跟空白對照組的療效比對資料，必須同時涵蓋已上市同類藥物的臨床比對，且這數據必須優於同類產品，不能等效和不劣於。如果僅跟安慰劑(賦形劑等)比的話，必須要比安慰劑好很多。BRM421新的三期臨床試驗會如何設計?

答: 根據全福的經驗，選一個比較沒有療效的安慰劑(賦形劑)，過去最大問題就是失敗三期的安慰劑太好了。(延伸閱讀: 《乾眼症》專家看法: 空白水劑也可緩解，各國乾眼症新藥審核越來越嚴格投資風險升高)

問2 : 三期臨床試驗失敗臨床試驗失敗，主要原因是"賦形劑"? 如果"賦形劑"比BRM421都好，就直接用賦形劑就好，還需要BRM421?

答: 臨床試驗對照組是賦形劑，但是賦形劑的效果太好，才導致統計解盲失敗。不過，理論上賦形劑的效果比較短，可能後期就不顯著。

現在公司的BRM421將變更新的三期試驗，包括提升濃度、改變賦形劑和延長治療時間。2024年將先進行劑量探索試驗，有機會在2025年第一季啟動臨床試驗，預計一年完成。不過，林群特別指出，這樣的試驗不會影響之前規畫申請藥證的時程。(Genet: 這樣的說法要其不確定因素，根據公司在2023年9/11日的法說(當初假設第一個三期臨床試驗可過關)指出，2024年可望進入第二次三期臨床試驗，2026年到2027年完成數據整理，規劃最快2027年申請藥證，如果一切順利，有可能最快2028年取證)