國際生醫新聞

乾眼症研究專家表示，過去對乾眼症新藥上市的評估標準，完全比照其他上市藥物的臨床評估，只要臨床療效優於對照組(載體如賦形劑)且具統計意義即可獲批上市。但是，近年來各國對於乾眼症的療效指標的法規要求越來越嚴格，畢竟對於乾眼患者，僅僅點上空白的水劑也可以緩解乾眼症。(延伸閱讀: 《乾眼症》美國微生物學會: 吃益生菌顧眼睛？動物試驗顯示市售益生菌對乾眼症有治療潛力)

專家認為，現在，除非臨床試驗候選新藥相較對照組(載體比如賦形劑)數據要非常好才可能獲批，否則FDA會要求另外一個臨床試驗來比較市場上已經上市的產品，而且這數據(療效和安全性)恐怕必須是優於競爭產品不能使用"等效"或"非劣性"比較，這樣FDA才會核准，這也大大提高了乾眼症新藥達標臨床療效終點的難度，同時開發的投資風險也升高了。

專家特別指出，以今年FDA審核Aldeyra(新聞)乾眼症候選新藥Reproxalap上市時表示，公司需要提供更多額外數據，否則不太可能獲批，以及中國兆科環孢素眼用凝膠申請上市(新聞)，也因被中國CDE要求補件但來不及在期限中提交，最終未獲中國CDE的批准，都在在顯示各國監管單位對批准乾眼症新藥的要求更嚴格。

今年FDA還是有核准治療乾眼症的新藥Novaliq 不含防腐劑(防腐劑會殘留在眼內)、每天使用兩次的VEVYE (環孢素滴眼液)上市，這是首個治療中重度乾眼症之徵兆和症狀之新藥。VEVYE臨床試驗的觀察指標不少，且是更長時間總角膜螢光素染色相對於基線的變化。

乾眼症第一次三期臨床試驗失利的全福，下一步?

台灣有成功全球上市的新藥研發公司表示，改賦形劑和濃度恐怕要重做二期比較實在與謹慎，也有非常成功的formulator提醒，是否如媒體所報導的是對照組賦形劑太強? 還是藥性活性不夠? 這需要科學驗證，屬專家範圍? 如果回顧之前的二期臨床試驗的結果(連結)，也有產業界的人表示，這樣進入三期算是"激進"。而未來，如果要和國際大廠的治療中重症乾眼症新藥如Restasis比，也不要忘了學名藥也已經進入市場，同時不含防腐劑的新藥也進入試場了。(Restasis預估2023年銷售約4億美元，僅剩之前12億元的三分之一)

全福未來臨床試驗是否往更利基市場-嚴重乾眼症治療，甚至臨床試驗觀察指標增至兩項，包括淚液分泌試驗和角膜染色評分 (BRM421是主打修護 "治本")? 如果藥優於市場的大藥，就直接對決頭對頭的臨床試驗以驗證其市場競爭力! 公司臨床試驗設計有其考量，沒有甚麼對錯!! 以上綜合市場各專家人士與投資人想法，科學都是可以討論和驗證的

希望大家對臨床失敗的研發可以多多討論，千萬不要「不可一世」在法說對下面投資人說，你為什麼問這個問題? 已經給你別的答案了，為什麼還要問這、問那? 請不要拒絕同時謙卑和耐心對待投資人的提問，這些問題也許是在提醒公司。(案例1(下圖) : RASP 抑制劑 Reproxalap 在乾眼症患者的各種症狀和體徵中表現出廣泛的活性，很多症狀都似乎得到緩解了。是的，投資人看到這樣的數據應該很開心，但FDA似乎覺得這不是重點。)

案例1: 是的，我們常常會過度興奮，看到這樣的數據應該很開心，但FDA似乎覺得這不是重點...

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