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LT3001於目標族群展現神經行為功能改善潛能，並具備良好安全性，治療時間由黃金4.5小時，有望被大幅延長5倍至24小時。不過，中國的石藥集團新藥已經突破明複樂（rhTNK-tPA,替奈普酶）能在24小時內救命。(延伸閱讀: 2024年2月 石藥集團新聞稿: 自主研發明複樂（rhTNK-tPA,替奈普酶）是首個國産替奈普酶，用於治療急性缺血性卒中患者的溶栓治療新適應症獲國家藥品監督管理局上市批準，其單次靜脈注射給藥方式僅需5-10秒即可完成，極大地方便了患者的治療過程。2024年6月新聞稿: TRACE-III試驗結果證實，替奈普酶治療急性缺血性卒中時間窗拓展至24小時安全有效，引起廣泛關注。這一發現是全球首次，同期，國際醫學頂刊《新英格蘭醫學期刊》發布，評價這是急性卒中治療領域的重大突破，具有深遠的全球醫療突破的意義。)

• 安全性指標達成：試驗結果未發現症狀性腦出血案例，展現LT3001良好安全性。
• 中風後神經功能改善：接受LT3001治療的患者中，於目標族群有較高比例患者能恢復至近中風前正常狀態（mRS = 0-1），且改善幅度優於傳統溶栓藥過去臨床數據，初步證實LT3001潛能。
• 突破現有治療限制之潛能：LT3001對於中風發作後達24小時內之目標族群病患，展現改善神經功能之潛能，且不增加安全隱患，有望為錯過現有藥物4.5小時治療時機或無法進行手術取栓的病患，提供新的治療選擇。
• 順藥將在取得本次概念性驗證試驗的完整數據後進行全面性分析，並盡速完善相應數據的智財保護，同時全力探索最佳臨床試驗設計，支持三期臨床試驗之進行

延伸閱讀: 順藥(6535)接獲授權夥伴上海醫藥 LT3001 中國 II 期試驗結果: 安全耐受性良好，力拼2025-2026年三期，2029-2030年上市(11/29日股價361元 市值610.1億元)

新藥研發公司順天醫藥生技（6535）今（29）日召開法說會，宣布旗下缺血性腦中風候選新藥LT3001針對發病24小時內患者所進行的二期臨床試驗之正向結果。主要安全性指標順利達成，接受治療之病患並無發現症狀性或是無症狀性腦出血的案例，顯示LT3001良好之安全性。次要療效指標則顯示，於目標族群中接受LT3001注射劑治療之病患，相較安慰劑組有較高比例可恢復至接近中風前的正常狀態（mRS = 0-1)，且相較於市售傳統溶栓藥物的臨床數據，具有較高的改善幅度，顯現LT3001具備有效改善神經行為功能之潛力 (等待2025年三月詳細數據出爐!!)。許多中風病患於發病24小時內仍存在可挽救腦組織，然極大比例患者因各種限制錯失最佳治療時機，本次試驗為LT3001首次於達300人規模臨床試驗中完成初步驗證，結果展示LT3001具備將黃金治療時間窗由4.5小時拉長5倍至24小時之潛能，且在未經先進醫學影像篩選的病人中，亦能展示初步療效與安全性，除可望為病患帶來醫療新選擇，且有機會進一步推升其臨床應用範圍。

缺血性中風為血栓阻塞腦血管所致，佔所有中風病例的85%。目前雖有傳統溶栓藥rt-PA與機械取栓手術等黃金療法，然而皆面臨安全或技術層面上的限制，傳統溶栓藥rt-PA因出血風險，僅限於中風後4.5小時內使用，治療時間窗極短；機械取栓則受限於手術設備、技術經驗及導管管徑無法深入小血管等因素，僅適用於少數大血管阻塞病患。鑒於上述原因，達80%的缺血性中風病患無法獲得安全有效的積極治療，故延長患者接受治療的關鍵黃金時間及開發更多治療方案，長期以來一直是亟待滿足的重大需求。

順藥LT3001作為全球首創小分子藥物，具備溶栓與神經保護的雙效特性，既有的動物及臨床試驗數據顯示其在不增加出血風險前提下，具有延長中風病患治療時間的極大潛力。為加速產品開發進程，順藥於2019年將LT3001於中國大陸之開發銷售權利，授權予上海醫藥集團股份有限公司（以下簡稱上海醫藥），而順藥則可透過共享其試驗數據，推進LT3001於全球之開發。上海醫藥已於2021年完成LT3001在中國地區的一期臨床試驗，於健康受試者中顯示LT3001良好安全性及體內生物學活性。

LT3001二期臨床試驗設計: 突破現有藥物安全性限制，挑戰更寬的時間窗 - 中風後24小時內給藥
本次二期臨床試驗為上海醫藥於中國進行，針對無法接受溶栓藥物rt-PA或機械取栓手術的缺血性中風患者進行多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照之二期臨床試驗。受試者在中風後24小時內被隨機分配接受LT3001高劑量、LT3001低劑量或安慰劑，共召募300名患者。主要研究指標為安全性，包括首次給藥後90天內之不良事件以及不良反應發生率，特別是首次給藥後3天內出現症狀性或無症狀性顱內出血的例數及發生率。次要研究指標則著重於療效評估，涵蓋mRS評分（失能評估量表）、NIHSS評分（神經行為和功能評估）、以及Barthel Index評分（巴氏量表日常生活能力及生活品質評估）。

LT3001二期試驗結果:
本次試驗結果顯示LT3001擁有極佳安全性，未有增加腦出血的風險。首次給藥後90天內的不良事件和不良反應的發生率在高劑量LT3001組、低劑量LT3001組和安慰劑組類似，且絕大多數為輕中度。三組均未發生症狀性顱內出血，300例受試者中僅3例受試者發生無症狀性顱內出血，皆發生在安慰劑組。療效部分，於目標族群中LT3001用藥組在治療後第90天mRS達到0-1的受試者比例上顯示出了高於安慰劑組的初步療效(等待2025年三月詳細數據出爐!!)，相較於市售傳統溶栓藥物的臨床數據，具有較高的改善幅度，展現LT3001於用藥24小時內有效促進病患恢復至正常生活功能之潛能。

順藥將在取得本次概念性驗證試驗的完整數據後進行全面性分析，並盡速完善相應數據的智財保護，同時全力探索最佳臨床試驗設計，支持三期臨床試驗之進行。除持續與合作夥伴上海醫藥共同推動LT3001的中國開發計畫，也將繼續推進兩項執行中的跨國性二期臨床試驗，同時力拼國際授權，以加快LT3001全球上市時程。