健康醫療

1月9日，FDA核准由資s開發的Ayvakit（avapritinib），得以治療無法切除或轉移性胃腸道基質瘤(GIST)成年患者，這些患者攜帶PDGFRA外顯子(exon)18突變，其中包括PDGFRA D842V突變(這是最常見的外顯子18突變)。

適應症

胃腸道壁上有特殊神經細胞，幫助食物通過腸道運動，並控制各種消化過程，而這些細胞的DNA突變可能會導致GIST。一半以上的GIST會從胃開始，其他大多數則從小腸開始，當然，也可能發生在胃腸道的任何地方。約有10%的GIST病例與PDGFRA外顯子18突變相關。

目前這類具有罕見突變基因的GIST患者，對GIST的標準療法沒有反應，FDA這次批准Ayvakit則是針對這種突變的第一個藥物。

臨床試驗結果

FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur表示，Ayvakit的臨床試驗顯示，這種標靶藥物的緩解率很高，幾乎有85%的患者出現腫瘤縮小。根據之前43名帶有PDGFRA外顯子18突變的GIST患者的臨床試驗(其中包括38名PDGFRA D842V突變的患者)，患者每天口服一次Ayvakit，直到疾病進展或出現不可接受的毒性。研究結果顯示：

1、 對於具有PDGFRA外顯子18突變的患者，整體緩解率(OR)為84％，其中7％完全緩解，77％部分緩解。
2、 對於PDGFRA D842V突變的患者，整體緩解率為89％，其中完全緩解為8％，部分緩解為82％。
3、 雖然尚未達到反應的中位持續時間，但對治療有反應的外顯子18突變患者中，61％持續了六個月或更長時間的反應（持續反應的患者中31％的追蹤時間少於六個月）

資料來源：Blueprint Medicine、FDA