健康醫療

百健 (Biogen) 的早期阿茲海默症治療藥物 Aduhelm 自 2021 年 6 月在美國以加速批准途徑取得 FDA 批准後，爭議與推廣障礙始終沒有少過；而他們在歐洲的申請批准，也是不斷碰壁。繼 11 月歐洲藥品管理局 (EMA) 的人用醫藥產品委員會 (CHMP) 對 Aduhelm 的申請提出了「負面趨勢」的投票結果之後，12 月中旬，EMA 否決了 Aduhelm 的申請。對此，百健表示他們將提出複審，依據規定，百健必須在收到意見後 15 天內提出複審申請，而 EMA 須於 60 天內重新評估其意見。

在這次的否決案中，EMA 指出了幾個對於 Aduhelm 的質疑與疑慮：

1. 該抗體藥物顯示它可以減少大腦中的澱粉樣蛋白質斑塊，但這種「效果」並沒有顯著反應在臨床症狀改善上。

2. 兩個主要的 III 期臨床試驗「EMERGE」和「ENGAGE」結果有矛盾，且總體上並未表明 Aduhelm 可有效治療早期阿茲海默症成年患者 (對此，百健解釋，這是因為受試者中「病程發展迅速的患者」的比例不均，以及對高劑量 Aduhelm 的使用有限所致)。

3. 該藥物可能有危險的副作用 ─ 澱粉樣蛋白質相關成像異常 (amyloid-related imaging abnormalities, ARIA)，這是在患者腦部掃描圖像顯示出異常腫脹或出血的現象。百健公司與美國 FDA 正在調查一名 75 歲加拿大婦女，在服用 Aduhelm 後出現 ARIA 並死亡的真正原因。

不過，在日本的 Aduhelm 申請倒是有可能不會那麼悽慘。日本厚生勞動省於 12 月 22 日舉行會議，針對該藥物進行討論。投資銀行傑富瑞 (Jefferies) 的分析師認為，這可能是一個「好跡象」，並且估計，該藥物若是獲得批准，那麼到 2030 年 3 月，Aduhelm 在日本的銷售額可能達到 8.78 億美元。只不過，該藥物在日本被批准的機率也還是只有 50%。

此外，百健 Aduhelm 在美國的挑戰還沒結束。該公司現在希望能在 2022 年 5 月啟動一項 FDA 要求進行的確認性試驗，並在 2026 年前提出報告；如果試驗結果是負面的，FDA 將可選擇取消對 Aduhelm 的加速批准。由於沒有令人信服的臨床效益資料，百健很難銷售 Aduhelm，且 2022 年還會有一個對於醫療保險含蓋範圍的關鍵決定，也會影響該藥物的推廣。

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資料來源：FiercePharma、BBC