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9/13日，Akero Therapeutics公布候選新藥Efruxifermin (EFX)2b臨床顯示NASH無惡化且改善纖維化 ，股價飆漲136%收29.05美元，市值為10.91億美元。

NASH（非酒精性脂肪性肝炎）是一種嚴重的 NAFLD（非酒精性脂肪肝），估計會影響 1700 萬美國人。NASH 的特點是肝臟中脂肪過度堆積，導致肝細胞壓力和損傷，導致炎症和纖維化，進而發展為肝硬化、肝功能衰竭、癌症並最終死亡。目前尚無批准的治療方法，NASH 是美國和歐洲肝移植和肝癌增長最快的原因。預估到 2026 年，NASH 市場價值預計將達到 183 億美元。

2b 期臨床試驗 HARMONY

1. 一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量範圍試驗，針對經活檢證實的纖維化 2 期或 3 期成人 NASH 患者。

2. 共招募了 128 名患者，隨機接受每週一次皮下給藥 28mg 或 50mg EFX，或安慰劑，持續 24 週。

3. 主要療效終點是在第 24 周達到纖維化至少一個階段改善且 NASH 沒有惡化的受試者比例。

4. 次要指標包括 NASH 消退、肝脂肪、肝酶、非侵入性標誌物的變化。肝纖維化、血糖控制、脂蛋白和 24 週體重以及安全性和耐受性措施。

5. 結果: 該臨床試驗研究達到了 50mg 和 28mg EFX 劑量組的主要終點，分別有 41% 和 39% 的 EFX 治療患者在第 24 週時肝纖維化至少有一個階段的改善，而 NASH 沒有惡化，相比之下，安慰劑組為 20%。

Akero 首席開發官 Catriona (Kitty) Yale 表示，該公司已經在與 FDA 和 EMA 就註冊 III 期研究的設計進行談判。儘管設計尚未最終確定，但她預計試驗將在 2023 年的某個時候開始。

Efruxifermin(EFX)

EFX 旨在減少肝臟脂肪和炎症、逆轉纖維化、增加胰島素敏感性和改善脂蛋白。這種整體方法提供了解決 NASH 複雜、多系統疾病狀態的潛力，包括改善與心血管疾病相關的脂蛋白風險因素，心血管疾病是 NASH 患者死亡的主要原因。EFX 旨在模擬天然 FGF21 的生物活性特徵，旨在提供方便的每週一次給藥，並且迄今為止在臨床試驗中通常具有良好的耐受性。

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