《基因編輯》Verve Therapeutics開發新一代基因編輯療法VERVE-101 早期數據顯示可有效降低HeFH患者體內膽固醇水平減少心臟病等風險
秒速閱讀：Verve Therapeutics於11月12日對外公佈其下一代基因編輯療法VERVE-101的臨床Ib期試驗heart-1的早期數據，結果顯示異合子家族性高膽固醇血症(heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH)患者經VERVE-101治療可顯著降低體內膽固醇水平。
根據Verve Therapeutics於2023年美國心臟協會科學會議上公佈的試驗數據，兩名接受VERVE-101潛在治療劑量0.45 mg/kg的患者，其低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)平均下降了39%和48%，而一名接受最大劑量0.6 mg/kg的患者，其LDL-C則降低了55%，顯示單次輸注VERVE-101可使LDL-C出現劑量依賴性的下降。
HeFH為一種遺傳性疾病，主要是由包括PCSK9等相關基因的致病性突變所引起，PCSK9蛋白會影響血液中的膽固醇濃度，進而導致HeFH患者體內危險的高膽固醇水平，容易引發中風、心臟疾病或心臟病發等。
VERVE-101透過化學修飾PCSK9基因中的單一鹼基並將該基因關閉以降低整體 LDL-C水平，Verve在heart-1試驗中也證實了VERVE-101可顯著降低PCSK9蛋白表現，接受0.45 mg/kg劑量的兩名患者血液中PCSK9蛋白水平降低了59%與84%，而接受最大劑量0.6 mg/kg的患者PCSK9蛋白水平也下降了47%之多。
Verve Therapeutics表示，旗下開發的基因編輯候選藥物並不會為了改變鹼基而對DNA進行雙股切割，可避免與CRISPR/Cas9系統相關的許多副作用以及脫靶風險。公司目前將招募更多患者參加heart-1試驗中的潛在治療劑量組，預計選定單一劑量並於2024年啟動以及完成該劑量之擴增族群(expansion cohort)試驗。
資料來源：BioSpace, Fierce Biotech, Verve Therapeutics
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