健康醫療

1. 心血管藥物開發百家爭鳴，大小公司積極投入
2. ATTR-CM 治療迎來多種採用不同機制之療法
3. 基因治療為心血管疾病帶來精準治療新希望
4. GLP-1 受體促效劑也展現對心血管疾病之益處

心血管藥物開發百家爭鳴，大小公司積極投入
三月中旬，《BioSpace》的一則深入報導中，指出心血管疾病藥物開發領域正經歷復興時期，並分析了目前多元治療模式的開發，以及這個新興領域的商機和市場主導權之爭。隨著 BridgeBio 的 Attruby 近期獲准用於治療轉甲狀腺素類澱粉蛋白沉積症造成之心肌病變 (transthyretin amyloid cardiomyopathy, ATTR-CM)，以及專注於心臟疾病的 Kardigan 公司帶著 3 億美元的投資資金於一月時成立，加上眾多新型基因療法和 GLP-1 受體促效劑在心血管益處上的進展，一場對抗全球主要死因的新時代即將來臨。

此外，心血管藥物市場預計將從 2024 年的約 1500 億美元增長至 2033 年的 2070 億美元，更進一步吸引了許多大型藥廠與小型生技公司積極投入。

ATTR-CM 治療迎來多種採用不同機制之療法
十年前，心肌疾病 ATTR-CM 曾被認為是「死刑」。但自那時以來，已有多種採用不同機制的療法正在開發中、並有兩種藥物已獲批，包括：

1. 轉甲狀腺素穩定劑 (transthyretin stabilizers)：輝瑞的 tafamidis (商品名 Vyndaqel 和 Vyndamax)，以及 BridgeBio 的 Attruby，分別於 2019 年與 2024 年獲批。

2. RNA 干擾 (RNAi) 療法：Alnylam 的 Amvuttra (vutrisiran)，先前已獲准用於治療遺傳性澱粉樣多發性神經病變 (hereditary transthyretin amyloidosis, hATTR)，目前 FDA 正在審查其用於 ATTR-CM 的申請。

3. 反義 RNA 靜默療法 (antisense RNA silencing therapy)：例如阿斯利康 (AstraZeneca) 和 Ionis Pharmaceuticals 合作開發的 Wainua (eplontersen)，也已獲准用於治療 hATTR 澱粉樣變性病，目前正在 ATTR-CM 患者中進行 III 期試驗「CARDIO-TTRansform」，預計將於 2026 年公佈結果。

包括 ATTR-CM 在內的澱粉樣蛋白疾病 (amyloidosis)，到 2030 年，其市場預計將達到 93.5 億美元，上述這些公司正競相爭奪該市場份額。

基因治療為心血管疾病帶來精準治療新希望
心血管疾病是精準治療的重要目標之一，目前也有多家公司投入，包括：
1. Renova Therapeutics：正在開發充血性心臟衰竭的基因治療。
2. XyloCor：正在開發慢性難治性心絞痛的基因治療。
3. Tenaya Therapeutics：正在開發肥厚型心肌病的基因治療。
4. Rocket Pharmaceuticals：在第一階段試驗中報告了其候選療法具有臨床效益。
5. Lexeo Therapeutics：在 Friedreich 共濟失調型心肌病 (Friedreich's ataxia cardiomyopathy) 方面取得了進展。

GLP-1 受體促效劑也展現對心血管疾病之益處
GLP-1 受體促效劑目前已是生物製藥領域的熱門產品，除了在肥胖症、糖尿病和其他適應症方面取得進展外，在心血管疾病領域也顯示出潛力，包括：

1. 諾和諾德 (Novo Nordisk) 的 Wegovy (semaglutide)：FDA 於 2024 年 3 月批准擴大其適應症範圍，可用於降低患有心血管疾病、肥胖或超重成人的心血管死亡、心臟病發作和中風風險。

2. 禮來 (Eli Lilly) 的 tirzepatide：在 8 月份的研究中顯示，對正常收縮分率心衰竭 (Heart Failure with Preserved Ejection Fraction ; HFpEF) 患者有顯著的治療效益。

3. 安進 (Amgen) 和 Structure Therapeutics 在內的數家公司也在進行試驗，研究 GLP-1 相關藥物對心血管的益處。

總而言之，這股蓬勃發展的趨勢預示著心血管疾病治療領域將迎來顯著的變革。大型藥廠和小型生技公司紛紛投入，將使得心血管藥物市場大幅成長，這也將加速多種創新治療模式的開發和應用，有望為患者提供更多元、更有效的治療選擇！

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資料來源：BioSpace、Endpoints News、公司