Ultragenyx 和協和麒麟的Crysvita在罕見病再下一城，FDA批准治療腫瘤性骨軟化症(TIO)
日期 : 2020/6/23
作者 : 黃家宏(生技醫療第一站)
美國食品藥物管理局(FDA)於6月18日批准協和麒麟和Ultragenyx Pharmaceutical共同研發的Crysvita用於治療腫瘤性骨軟化症(TIO)。
腫瘤性骨軟化症(TIO)是一種罕見的疾病，其特徵是腫瘤的發展會導致骨骼變弱和軟化。該腫瘤會釋放一種肽激素樣物質 -- 成纖維細胞生長因子23(FGF23)，會降低磷酸鹽水平，骨骼因此開始軟化和弱化。根據Ultragenyx的研究，TIO被認為每年會影響500至1,000名美國患者。大約有一半的TIO患者無法藉由手術切除腫瘤，也沒有其他的治療選擇。
Crysvita(burosumab)是第一種直接靶向FGF23的重組完全人類化單株IgG1抗體，由日本的協和麒麟(Kyowa Kirin)首先發現，並與加州的Ultragenyx 共同研發。它在2018年8月已被FDA批准用於治療性聯低血磷症(性聯遺傳低磷酸鹽佝僂症, XLH)，是第一個被批准治療XLH的藥物，如今也是第一個被批准治療腫瘤無法定位或根治性切除的TIO的藥物。
根據Ultragenyx對14位成年患者進行的144週研究，以及協和麒麟對13位成年患者進行的88週研究，Crysvita可以升高磷酸鹽水平導致骨軟化症改善，長期治療可以治癒骨病。
不過Crysvita的價格高得嚇人。當Ultragenyx和協和麒麟於2018年推出Crysvita時，定價高達每年20萬美元。
FDA在6月18日批准的消息公布後，Ultragenyx股價在6月19日大漲7.9%，創21個月以來新高，今年以來累計上漲80%以上！
資料來源：Fierce Pharma, FDA, Ultragenyx公司官網
