《罕見疾病》再遇逆風! FDA擱置Voyager的亨丁頓舞蹈症基因療法臨床試驗(IND)申請
基因治療公司Voyager Therapeutics於10月12日宣布，該公司用於治療亨丁頓舞蹈症(Huntington's Disease)的藥物VY-HTT01之研究性新藥臨床試驗(IND)申請，已被美國食品藥物管理局(FDA)擱置臨床，等待某些化學、製造和控制(CMC)問題解決。
Voyager於今年9月提交VY-HTT01的IND申請。該公司希望FDA在30天內提供具體回應，並計劃與FDA密切合作以解決這些問題。消息傳出後，該公司股價在盤後重挫22%，不過10月13日周二反彈，終場小漲0.6%至12.09美元。
亨丁頓舞蹈症是一種家族顯性遺傳疾病，肇因於第四對染色體內DNA(去氧核醣核酸)基質之CAG三核酸重複序列過度擴張，造成腦部神經細胞持續退化，導致患者會有不自主動作，末期則會智能減退、身體僵硬。症狀發作通常發生在30至50歲之間，臨床診斷後的平均生存時間通常為10至20年。
亨丁頓舞蹈症是發達國家中最常見的單基因神經系統疾病，據估計在美國影響4萬多人。目前，尚無針對該病根本原因的批准療法。除Voyager外，Vaccinex於今年9月宣布其療法的一項II期研究數據結果，未能達到其主要療程指標；uniQure也於今年6月開始其基因療法的臨床研究。
總部位於美國麻州的Voyager曾於2015年與賽諾菲健贊(Sanofi Genzyme)展開共同開發針對嚴重中樞神經系統疾病的基因療法，但賽諾菲先於2017年10月放棄對帕金森氏症計劃的權利，又在2019年6月放棄對福萊德瑞克氏運動失調症(Friedreich's ataxia)和亨丁頓舞蹈症計劃的選擇。
儘管Voyager已於2019年1月找到新的合作夥伴Neurocrine Biosciences。但賽諾菲的退出仍使該公司股價從約28美元的高峰下一路下滑，至今年3月中最低下探6.26美元，市值縮水近80%。
資料來源：BioSpace, Fierce Biotech , Voyager Therapeutics, 財團法人罕見疾病基金會
