國際生醫新聞

澳洲的細胞治療公司 Mesoblast 開發的幹細胞候選藥物「Remestemcel-L」，是一種源自同種異體的骨髓、透過細胞培養技術取得的間葉幹細胞 (mesenchymal stromal cells)，在今年 3 月時對使用機械呼吸通氣的新冠肺炎患者進行的恩慈療法計劃中，取得存活率 83% 的優良成果，因此推動了後續的 III 期臨床試驗。

該試驗原本預計有 300 名患者參與，預計 2021 年初完成；不過，隨著治療方案不斷改進 (例如使用地塞米松、抗病毒藥)，就算是「未使用 Remestemcel-L」的患者，存活率也已經提升。因此，當數據安全監測委員會 (DSMB) 對該 III 期臨床試驗的前 180 名患者進行了中期分析後，Mesoblast 表示，該臨床試驗已經不太可能達到「接受 Remestemcel-L 治療 30 天後死亡率降低 43%」的主要觀察指標。DSMB 甚至建議中止在目前已經招募了的 223 名患者中的試驗。此消息釋出，使得 Mesoblast 的股價在 12 月 17 號盤前交易中下跌超過 30%。

儘管已經可以確定無法達到主要觀察指標，但 Mesoblast 仍聲稱，次要觀察指標，包括機械通氣後存活的天數、總體存活率、重症監護天數和住院時間、循環細胞因子和炎性標誌物的測量等等，仍有待研究結束時進行評估。

由於 11 月時，諾華 (Novartis) 才與 Mesoblast 達成了價值高達 13.5 億美元的合作，合作內容除了與新冠肺炎相關的急性呼吸窘迫症候群 (ARDS) 之外，兩家公司還計劃開發「Remestemcel-L」在其他 ARDS 中的應用。因此，未來 Mesoblast 和諾華都將分析數據，以確定是否具有有意義的臨床結果，並用於決策「Remestemcel-L」在非新冠肺炎之 ARDS 的開發計劃。(延伸閱讀:《COVID-19治療》諾華與 Mesoblast異體幹細胞「Remestemcel-L」合作，新冠急性呼吸窘迫三期臨床預計2021年初完成)

補充：
除了上述「Remestemcel-L」的 III 期試驗主要觀察指標落空之外，稍早 (12 月 14 日)，Mesoblast 才宣布，另一項產品「Rexlemestrocel-L」在心力衰竭的 III 期研究中，幹細胞療法亦未能達到其主要觀察指標：儘管「心源性死亡」觀察指標顯著降低，但「復發性非致命失代償性心力衰竭」卻沒有減少。這一週對於 Mesoblast 而言，真可說是禍不單行。

資料來源：BioSpace、GlobeNewswire、FierceBiotech