國際生醫新聞

• 對 40 名住院患者進行的美國無動力第 2 期研究的初步數據顯示，口服 opaganib 是安全的，而 opaganib 與對照群組比較沒有實質的安全差異
• 趨勢一致顯示，接受 opaganib 治療的群組的主要和次要療效結果，在第 14 天治療結束時，降低氧氣需求量方面取得了更大的進步，這與世界衛生組織 (WHO) 次序量表定義的臨床改善相關。
• 接受 opaganib 治療的群組在 14 天內顯示達到室內空氣的更大改善（52.6% 比 22.2%）；到第 14 天的改善更大，減少至 50% 的氧氣補充（89.5% 比 66.7%）；而在第 14 天出院的病人比例更高（73.7% 比 55.6%），並且在 14 天以內的總需氧量中位數 (AUC) 獲更大幅度的下降 (68.0% 比 46.7%)
• 來自全球第 2/3 期 2019 冠狀病毒病研究的 270 位住院患者的主要數據預期在 2021 年第一季度公佈，預計在未來幾週內將進行資料安全監測委員會 (DSMB) 臨時無檢定力中期分析
• Opaganib 針對一種涉及病毒複製的人類細胞成分，有潛力大大降低因病毒突變引起的耐藥性。

專業生物製藥公司 RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL)（「RedHill」或「公司」）今天1/4宣佈，其用於 2019 冠狀病毒病住院患者的口服 opaganib (Yeliva®，ABC294640)[1] 美國第 2 期研究之初步主要數據顯示出正面的安全性及療效訊號。

使用 opaganib (NCT04414618) 進行的隨機性、雙盲、安慰劑對照美國第 2 期概念驗證研究招募了 40 名需要供氧的患者。該研究沒有統計學意義，旨在評估安全性並確定活動的初步徵兆。 研究中的患者以 1：1 的比例隨機分配，以在護理標準 (SoC) 之上接受 opaganib 或安慰劑，並在治療開始後進行長達 42 天的跟進。

• 該研究的主要結果顯示，opaganib 是安全的，在 opaganib 與安慰劑治療群組之間沒有實質的安全差異。總結來說，與安慰劑群組相比，在 opaganib 治療組中，更少患者遭受嚴重不良事件 (SAE)。在如此小的樣本量下，幾乎沒有發生插管或死亡事件，並且在兩個群組之間達到了平衡。
• 在第 14 天的主要和次要療效結果中，接受 opaganib 治療的群組在第 14 天治療結束時顯示出對供氧需求持續下降的改善趨勢，與世界衛生組織 (WHO) 次序量表定義的臨床改善相關：

- 到第 14 天，與對照群組相比，達至室內空氣且不再需要供氧的患者比例大大提高（52.6% 比 22.2%）。
- 與對照群組相比，到第 14 天氧氣補充減少 50% 的患者比例有更大的改善（89.5% 比 日66.7%）。
- 與對照群組相比，第 14 天出院的患者比例更高（73.7% 比 55.6%）。
- 與對照群組相比，在 14 天內與基線相比，總需氧量中位數 (AUC) 下降更多（68.0% 比 46.7%）。

預計在未來幾週內將對數據進行全面分析，包括病毒及炎性生物標誌物分析、基線風險因素及護理標準 (SoC) 背景療法分層。公司將提供可用的數據供同行評審。

RedHill 醫學總監 Mark L. Levitt 博士說：「我們對探索性第 2 期研究的令人鼓舞主要結果感到滿意，這些研究證實了 opaganib 的安全性，並在治療 2019 冠狀病毒病及需要供氧的患者時，展示了積極的活動訊號。這些初步結果支持了我們正在進行的嚴重 2019 冠狀病毒病肺炎的全球第 2/3 期研究，該研究有望在 2021 年第一季度公佈。我們繼續努力編譯強大的數據集，以支援潛在的全球緊急使用申請。」

RedHill 營運總裁 Gilead Raday 補充道：「Opaganib 具有獨特的雙重消炎作用，既抗炎又抗病毒，並對 2019 冠狀病毒病的病源及影響採取行動。Opaganib 以鞘氨醇激酶 2 (sphingosine kinase-2) 為目標，這是一種參與病毒複製的人類細胞成分，而不是病毒本身。全球出現新的 SARS-CoV-2（嚴重急性呼吸道症候群冠狀病毒 2 型）突變的證據越來越多，突顯了這種獨特機制的重要性，此潛在機制可大幅度降低病毒對治療的耐藥性。初步的主要數據顯示，患者改善的趨勢正支持了這項進行中的第 2/3 期研究（使用opaganib），這將會為 opaganib 的活動提供更深入的了解。」

正在進行的全球第 2/3 期研究正在進一步探索 opaganib 在嚴重 2019 冠狀病毒病肺炎的功效，並有望在 2021 年第一季度報告主要數據。「NCT04467840」這項研究在多個國家／地區大約 30 個臨床中心進行，目前有望招募 270 名患者。這項研究已由獨立的數據與安全監控委員會 (DSMB) 對安全數據進行了兩次解盲的審查，並一致通過建議繼續進行研究。DSMB 將在未來幾週進行臨時無檢定力中期分析，以評估達到主要終點的首 135 名受試者的數據。

美國對 opaganib 在 2019 冠狀病毒病肺炎住院患者進行的美國第 2 期研究的主要結果是初步的結果，並由獨立的第三方在進行初步獨立分析後向公司提供，且有待接受其他審查與分析。此等審查與分析可能會導致研究發現與本新聞稿披露的結果不一，並且可能無法在未來的臨床前或臨床研究中重複使用。