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椎間盤退化是一種慢性、漸進的脊柱退行性疾病，其特點是炎症和椎間盤內細胞基質的破壞，是慢性腰痛的主要原因之一；據估計，此疾病影響著 100 多萬人。目前的治療方式十分有限，在退化早期階段，僅能靠物理治療與疼痛管理；對於病症更加嚴重的患者，唯一的選擇只有手術、切除引發疼痛的椎間盤，將兩個或更多的脊椎骨融合在一起，和/或完全替換骨骼或組織。然而，手術成功率很有限，並可能導致日後發生骨融合鄰近節段的退化疾病。

有鑑於治療需求之大，臨床階段生物製藥公司 DiscGenics，致力於開發以細胞為基礎的再生療法，以減輕脊柱退行性疾病患者的疼痛和恢復其功能，他們開發出了一種稱為「注射式椎間盤細胞療法」(injectable disc cell therapy, IDCT; rebonuputemcel) 的同源異體、可注射的細胞療法，這是透過該公司專有的 Discogenic Cells 平台，從捐贈的成人椎間盤組織中分離細胞並誘導祖細胞狀態，擴增這些細胞後，與運輸載體結合並冷凍保存，作為「現成的」藥劑，可在門診環境下經皮注射到造成疼痛的椎間盤中以進行治療。

DiscGenics 4 月 27 日宣布，他們在日本已經完成臨床試驗參與者的招募，共有 38 名受試者，且該試驗已經通過了第一次的獨立資料監測委員會 (IDMC) 的期中安全審查：持續 6 個月觀察、評估藥物的安全性、主要療效與次要成效，完成後將再進行另一次 IDMC 審查。

同時，DiscGenics 的 IDCT 也正在美國進行一項前瞻性、隨機、雙盲、載體和安慰劑對照的多中心臨床試驗。目前受試者不但接受治療，還已經完成了一年的研究隨訪。該研究有一年的延長期，因此受試者將在未來一年繼續接受另外兩次隨訪，持續記錄藥品的安全性、主要療效和次要成效的評估。根據這項研究，美國食品藥物管理局 (FDA) 正在評估 IDCT 的研究性新藥 (IND) 申請，並將透過生物製品評估和研究中心 (CBER) 進行監管。

經過誘導後的這些祖細胞，除了具有間充質幹細胞 (MSC) 的關鍵再生和抗發炎特性之外，還可產生重要分子、為椎間盤提供支持和結構修復。在臨床前試驗中，將人類椎間盤來源的 IDCT 用在椎間盤退化的犬類模型中，可觀察到 IDCT 具有阻止椎間盤高度退化的能力，同時還可以改善椎間盤的結構；如果此試驗結果可以順利轉化到人類身上，那麼將可以減少與椎間盤退化有關的疼痛與殘疾、成為眾多患者之福音。

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資料來源：Yahoo Finance、DiscGenics