國際生醫新聞

「失敗」是生物製藥業的普遍現象，絕大多數候選藥物會在臨床開發中失敗，甚至有更大比例的藥物，在進入臨床前就已經失敗。那麼，「成功」的定義又是什麼？是進入臨床？提出 NDA、MMA？獲得 FDA、EMA 的批准嗎？

Esperion Therapeutics 公司的控制膽固醇藥物 Nexletol (bempedoic acid) 從 2001 年提出至今已經超過 20 個年頭，投資金額近 20 億美元，最終也獲得批准上市了，該藥物算是取得成功了嗎？曾任 Esperion Therapeutics CEO 的 Tim Mayleben，接受 Endpoints News 邀請，與讀者分享了他的看法：(投資台灣新藥公司可以參考)

Esperion Therapeutics 的 Nexletol 目前已經可以透過處方取得，為無法、或不願意服用他汀類降膽固醇藥物、或是無法接受昂貴的 PCSK9i 抗體的患者，提供新的選項、降低他們罹患心血管疾病之風險。在開發的路上，光是臨床試驗就花了十多年，其間，擴大生產規模、與監管機構FDA等談判、宣傳該藥物可以降低低密度膽固醇、研究醫生和病人的需求，還要建立一支經驗豐富的行銷和銷售團隊、進行所有的產品命名和定價策略的研究、開發並測試資訊傳遞和品牌推廣，最後還要跟付款單位談判，並在漂亮的藥瓶包裝中裝載好數百萬的藥錠......一路披荊斬棘、過關斬將，成功近在咫尺！

然而，就在這個時候，百年難得一遇的 COVID-19 大流行病來襲，每個人都待在家中，沒有人去檢驗他們的膽固醇。

整個商業操作因大流行病而無法徹底執行，這樣算是失敗嗎？我們如何定義成功與失敗？是該以公司市值來衡量嗎？還是對社會的影響？新藥的處方/非處方數量？抑或是它拯救了多少生命？受益的患者數量？

成功或失敗，取決於您所看的角度。建立一個團隊、遵循科學、吸引投資者和合作夥伴，克服所有障礙並實現了藥品的批准上市，這是一種成功。從藥品商業化的失敗中記取教訓，並繼續學習、繼續大方地分享成功/失敗的經驗，也可以是一種成功，因為這些努力，這個世界將會變得更加美好！

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資料來源：Endpoints News