國際生醫新聞

諾華 (Novartis) 的 Kymriah (tisagenlecleucel) 是全球第一種獲得美國 FDA 批准的 CAR-T 細胞療法，先前已有 30 個國家批准，將 Kymriah 使用於治療復發或難治型急性淋巴細胞白血病 (ALL) 兒童及成年患者，和/或瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL) 成年患者，並已有超過 6900 名患者接受其治療。

而就在今年 5 月，歐盟委員會與美國 FDA 又陸續批准 Kymriah 用於治療曾接受過二線 (或以上) 系統治療後的復發或難治性 (r/r ) 濾泡性淋巴瘤 (FL) 成年患者，成為該療法的第三種適應症！

儘管濾泡性淋巴瘤雖然有多種系統性治療方法，但其預後不良，許多療法的療效往往在治療後期迅速下降，導致患者必須不斷地接受下一階段的治療。此次 FDA 是依據 II 期臨床試驗，「ELARA」的資料：

1. 療效與療臨床效益持續性：
中位隨訪時間 17 個月。在 90 名納入「療效評估」的患者中，有 68% 獲得完全緩解，總緩解率則為 86%。而在獲得完全反應的患者中，有 85% 在初始反應 12 個月後仍保持完全緩解。

2. 安全性：
中位隨訪時間 21 個月。在 97 名納入「安全性評估」的患者中，雖有 53% 發生細胞因子釋放綜合症 (CRS)，但嚴重程度都在 1、2 級，顯示其仍有足夠的安全性。此外，有 43% 的患者發生神經系統事件，3 級或以上的神經系統事件發生率為 6%。其他不良反應還有感染、疲勞、肌肉骨骼疼痛、頭痛和腹瀉。

3. 給藥靈活度：
上述 97 名患者中有 17 名 (18%) 是在門診環境下進行給藥。可於門診給藥將可提供更大的靈活性、也可減輕患者及醫療團隊的負擔。

此次 Kymriah 的批准為復發或難治性濾泡淋巴瘤患者提供了一項新的、且可改善預後的治療選擇，而單一的輸液治療，也有助於改變醫師對於這種棘手血癌的處置方式。

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資料來源：Novartis、Pharmacy Times、FDA