國際生醫新聞

1. 臨床數據誠信遭質疑，歐盟藥管局建議撤銷安進罕病藥 Tavneos 的上市許可
2. 數據可信度與嚴重肝損傷、死亡疑慮引發危機，安進面臨美歐監管雙重壓力
3. 歐盟藥物委員會近期公布多項藥物審核結果，多款新藥獲推薦但也有遺珠

臨床數據誠信遭質疑，歐盟藥管局建議撤銷安進罕病藥 Tavneos 的上市許可
隸屬於歐洲藥品管理局 (EMA) 的人類用藥委員會 (CHMP) 於 2026 年 6 月 26 日發布建議，提請撤銷安進 (Amgen) 旗下用於治療罕見疾病的藥物 Tavneos (avacopan) 之上市許可。這款原於 2022 年在歐盟獲准用於治療兩種嚴重 ANCA 相關血管炎 [肉芽腫性多血管炎 (granulomatosis with polyangiitis, GPA) 與顯微性多血管炎 (microscopic polyangiitis, MPA)] 的藥物，因其關鍵臨床試驗數據被發現有「誠信問題」，目前被認為其治療益處已不再大於風險。[* ANCA：抗嗜中性白血球細胞質抗體 (anti-neutrophil cytoplasmic antibodies)]

此次撤銷的建議，是源於對「當初用於支持 Tavneos 核准的 III 期臨床試驗 ── Advocate 研究」的重新審查。該研究涉及 331 名患者，最初結果顯示 Tavneos 在誘導疾病緩解方面與高劑量皮質類固醇相當，但 CHMP 隨後發現該試驗違反了「優良臨床試驗規範」(GCP) 原則*。監管機構指出，所提供的評估數據被判定為「錯誤且具誤導性」，因此無法再作為證明藥效的依據，且上市後的數據與事後分析亦不足以支持其療效。(* GCP 是國際公認的臨床試驗倫理與科學品質標準，違反此規範通常意味著試驗過程中的數據採集、記錄或報告存在嚴重缺失)

數據可信度與嚴重肝損傷、死亡疑慮引發危機，安進面臨美歐監管雙重壓力
除了數據誠信問題，Tavneos 的安全性也引發關注。資料顯示，該藥在早期審查中與日本至少 13 例患者死亡有關，並在美國、歐洲及加拿大等地出現多起藥物引起肝損傷的案例。目前，由醫藥公司 CSL 負責歐洲市場銷售的 Tavneos 已停止對歐盟新患者用藥，現有患者也被建議諮詢醫師討論後續治療方案。

在歐洲面臨撤藥危機的同時，安進在美國也面臨類似困境。美國 FDA 藥物評價與研究中心 (CDER) 因發現 76 例肝損傷案例，已於 4 月提議將 Tavneos 從美國市場撤出，但是安進目前拒絕撤藥，並準備參加 7 月 29 日舉行的 FDA 聽證會。安進發言人強調，根據包括 20 多項真實世界研究在內的所有可用數據，他們仍相信 Tavneos 具有良好的獲益與風險比。

歐盟藥物委員會近期公布多項藥物審核結果，多款新藥獲推薦但也有遺珠
除了 Tavneos 之外，CHMP 近期亦對多款藥物給予審查意見。在負面意見方面，MaaT Pharma 研發用於治療急性移植物對抗宿主疾病 (aGvHD) 的藥物 MaaT013 (商品名 Xervyteg)，因其 ARES 臨床研究數據無法明確將臨床效果歸功於該藥物，遭委員會給予否定意見；此外，荷蘭癌症研究所 (Netherlands Cancer Institute) 治療黑色素瘤的 Tacquell，以及 Omeros 公司治療造血幹細胞移植相關血栓性微血管病的 Yartemlea 也同樣未獲推薦。

相較之下，部分藥物則獲得了正面評價。禮來 (Eli Lilly) 的 BTK 抑制劑 Jaypirca 憑藉著 BRUIN CLL-313 和 BRUIN CLL-314 的研究結果，獲准用於治療慢性淋巴球性白血病 (CLL)；Incyte 公司的 JAK 抑制劑乳膏 Opzelura，也憑 III 期試驗 TRuE-AD4、TRuE-AD1 及 TRuE-AD2 之數據，有望獲准用於成人中度異位性皮膚炎。其他獲推薦的新藥還包括：禮來的第二型糖尿病藥物 Onswik、Zambon 公司的帕金森氏症藥物 Hopledo，以及 CSL Seqirus 公司的流感疫苗 Aujemflu 等。

資料來源：Fierce Pharma、Endpoints News