《NASH》被FDA拒絕後再度申請?? Intercept 宣布 Ocaliva 在非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 治療中的正向結果
秒速閱讀: 台灣新藥公司臨床試驗數據的公佈也無公允，有沒有夠"透明"，如果都只是"報喜不報憂"，終究公司的誠信會受損，但更損的是投資人的荷包。
Intercept Pharmaceuticals 的 Ocaliva (obeticholic acid, OCA) 曾被認是個有潛力的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 治療藥物，但 2020 年 6 月，美國 FDA 以「臨床效益不夠明確、且無法保證其安全風險」否絕了該藥物的快速批准。兩年後，Intercept 表示，經由對 III 期研究「REGENERATE」進行新的期中分析，他們認為數據足以支持再度提出申請批准，因此預計將於 7 月稍晚時與 FDA 會面，討論新的分析數據，並期望能重新提交「以 OCA 治療 NASH 引起的肝臟纖維化」的新藥申請 (NDA)。
Intercept 表示，在這次的 III 期研究新分析中，高劑量組 (每日口服一次 25 mg OCA) 已達成其主要觀察指標：該組的 308 名受試患者，在治療第 18 個月時，22.4% 的患者的纖維化分期改善了至少一階，且 NASH 程度沒有惡化，相較之下，安慰劑組僅有 9.6% 的患者有相等程度的改善，兩者間已達統計學上的顯著差異。這與 2019 年 2 月的原始分析結果趨勢類似，當時之比例為 23.1% (治療組) 對 11.9% (安慰劑組)；新分析的不同之處在於它採用三位病理學家對肝臟活檢數據評估的共識，而非最初所採用的單一專家的解讀。
但在「OCA 是否真的可以改善 NASH 患者的預後」的問題上，該藥物在期中分析中再次呈現「無統計學上顯著益處」：治療組患者只有 6.5% 在 18 個月後達成 NASH 的消退且纖維化無惡化，僅略優於安慰劑組觀察到的 3.5%。
此外，新分析中對於安全性的證據也增加：2477 名至少接受過一劑安慰劑、10 mg 或 25 mg OCA 的患者中，有 1000 名患者已服用該藥達 4 年之久。最主要的不良事件是搔癢 (在 25 mg OCA 組中，有 55% 的人出現瘙癢；安慰劑組為 24%)；而各治療組中發生嚴重膽囊相關事件皆 <3%，但 25 mg OCA 組別中的膽道事件 (包括膽結石等) 的發生率相對較高。
不過，這些結果並沒有令人驚豔，重新提交 NDA 的計畫也不吸引投資者，消息傳出當天，公司股價仍下跌約 11%。而新分析結果的些微改善，FDA 會不會買帳，看來還在未定之天。
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資料來源：Endpoints News、GlobeNewswire、Fierce Pharma
