國際生醫新聞

開創新型癌症療法的商業階段製藥公司 Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI) 與私營國際領先製藥公司 Menarini Group（「Menarini」）今天宣佈，歐盟委員會已將 Selinexor 指定為孤兒藥產品，用於治療骨髓纖維化。Selinexor 於 2022 年 5 月獲美國食品及藥物管理局 (FDA) 指定為骨髓纖維化孤兒藥。Karyopharm 目前正在評估一種一流的 XP01 抑制劑 Selinexor，作為曾接受骨髓纖維化治療的患者單一療法，以及與 Ruxolitinib 聯合治療初次接受治療的患者。2021 年 12 月，Karyopharm 和 Menarini 簽訂一項獨家授權協議，Menarini 負責在歐洲經濟區、英國和瑞士、獨聯體國家、土耳其和拉丁美洲將所有目前和未來的 NEXPOVIO® 適應症商業化。Menarini 的全資子公司 Stemline Therapeutics B.V. 正在領導歐洲的所有商業化活動。

Karyopharm 醫療總監 Reshma Rangwala, MD, PhD 表示：「我們很高興歐盟委員會將治療骨髓纖維化的 Selinexor 指定為孤兒藥。基於我們最近從 FDA 獲得的孤兒藥指定，這種認可繼續加強對具有新作用機制的藥物（如 Selinexor）治療這種破壞性疾病的重大未滿足需求。我們的臨床計劃仍在進行，我們期待 Selinexor 在骨髓纖維化中的不斷發展。」

Menarini 歐洲、中東和非洲醫學事務腫瘤學負責人 Olivia del Puerto, MD LMS 表示：「骨髓纖維化是一種難以治療且複雜的骨髓疾病，治療選擇有限，我們致力透過與 Karyopharm 的合作為患者帶來新的治療方法。我們對將 Selinexor 帶給歐洲骨髓纖維化患者的潛力感到興奮，並等待積極的研究結果和監管部門的批准。」

關於歐洲藥品管理局孤兒藥指定 歐盟的孤兒藥產品指定由歐委會授予。委員會根據歐洲藥品管理局 (EMA) 孤兒藥品委員會發佈的肯定意見授予。歐洲藥品管理局的孤兒藥指定適用於開發治療危及生命或慢性衰弱疾病的公司，這些疾病在歐盟影響的人數為在 10,000 人中少於 5 人。符合歐洲藥品管理局孤兒藥指定標準的藥物有資格獲得財務和監管激勵措施，其中包括產品批准後在歐盟的 10 年上市專屬期、降低費用和獲得集中上市授權。

關於骨髓纖維化 骨髓纖維化是一種罕見的骨髓癌，會破壞人體正常製造血細胞。它會導致骨髓形成大面積疤痕，引致嚴重貧血，從而導致虛弱和疲勞。骨髓疤痕也會導致血小板數量減少，從而增加出血的風險。骨髓纖維化影響男性和女性的人數相等，並且可以發生在任何年齡，儘管它通常影響 50 歲或以上人士。根據國家罕見病組織 (NORD) 的數據，美國的發病率估計為每 100,000 人中有 1.5 病例；根據研究，北歐國家發病率估計為每 100,000 人中有 0.5 病例。1

關於 NEXPOVIO® (Selinexor)
NEXPOVIO® 在美國以 XPOVIO® 銷售，已獲得歐盟委員會批准用於以下腫瘤適應症：(i) 與 Dexamethasone 聯合用於治療先前至少接受過四種治療，而其疾病對至少兩種蛋白酶體抑制劑、兩種免疫調節劑和一種抗 CD38 單克隆抗體無效的多發性骨髓瘤成年患者，並且在最後一次治療中已證明疾病惡化；以及 (ii) 與 Bortezomib 和 Dexamethasone 併用於治療先前曾接受至少一種治療的多發性骨髓瘤成人。NEXPOVIO® 的上市授權在歐盟成員國以及冰島、列支敦士登、挪威和北愛爾蘭均有效。NEXPOVIO 自 2022 年 10 月 1 日起在德國投入商業使用。

NEXPOVIO 是一流的口服輸出蛋白 1 (XPO1) 抑制劑。NEXPOVIO 透過選擇性結合並抑制核輸出蛋白輸出蛋白 1（XPO1，也稱為 CRM1）來發揮作用。NEXPOVIO 阻斷腫瘤抑制蛋白、生長調節蛋白和抗炎蛋白的核輸出，導致這些蛋白在細胞核中積累並增強其在細胞中的抗癌活性。這些蛋白質的強制核保留可以抵消多種致癌途徑，未經檢查，這些途徑允許具有嚴重 DNA 損傷的癌細胞繼續以不受限制的方式生長和分裂。