國際生醫新聞

美國食品藥物管理局 (FDA) 於 2023 年 1 月 6 日加速批准了百健 (Biogen)與衛采 (Eisai) 的阿茲海默症新藥 (商品名 Leqembi)。Lecanemab 是否會出現與百健的 Aduhelm (aducanumab) 相同的命運，將成為眾所矚目的焦點。

百健與衛采於 2021 年 6 月 7 日，獲得 FDA 批准的阿茲海默症新藥 Aduhelm，遭到醫界與市場對該藥的安全性提出疑慮，但是 lecanemab 在 2022 年 9 月公佈的資料顯示具有顯著的效果，根據臨床失智評估量表-總分 (CDR-SB) 評估，輕度至中度阿茲海默症患者在給藥 18 個月後，lecanemab 組比安慰劑組的臨床認知衰退減少了 27%。

不讓百健專美於前，禮來 (Eli Lilly) 所研發的阿茲海默症新藥 donanemab 相對於 百健與衛采Aduhelm 的藥效也更明顯 (兩者都是透過清除大腦 β-類澱粉蛋白，以減緩阿茲海默症病理變化速度)。

Donanemab 在 III 期試驗 TRAILBLAZER-ALZ 4 研究中，其表現超過了百健的 Aduhelm：試驗 6 個月後，donanemab 組有 37.9% 的患者的大腦澱粉樣蛋白被清除，而 Aduhelm 組只有 1.6%。這是第一個關於早期有症狀的阿茲海默症患者接受澱粉樣蛋白標靶療法後，澱粉樣蛋白斑塊清除的主動比較資料。另外，donanemab 在一個關鍵次要觀察指標上的表現也優於 Aduhelm：在 6 個月時，大腦中澱粉樣蛋白含量比基線降低了 65.2%，而 Aduhelm 為 17%。

雖然前景看似良好，但 2023 年 1 月，美國 FDA 以安全數據不足為由，拒絕了 donanemab 的加速審批申請。在第二階段試驗中，只有不到 100 人堅持服藥一年；但該公司表示，III 期試驗 Trailblazer-Alz2 仍有望在六月公布數據。如果結果良好，那麼禮來將循標準途徑申請批准。

FDA Accelerated Approval Program (加速審核)

1. FDA 制定了加速批准計劃，以允許更早批准治療嚴重疾病的藥物，並根據替代觀察指標滿足未滿足的醫療需求。替代觀察指標是一種標記，例如實驗室測量、射線照相圖像如X光等、身體體徵或其他被認為可以預測臨床效益。使用替代觀察指標可以大大縮短獲得 FDA 批准所需的時間。

2. 製藥公司仍需要持續進行研究以確認預期的臨床益處。這些研究被稱為第四階段驗證性試驗。如果驗證性試驗表明該藥物確實提供了臨床益處，那麼 FDA 就會授予該藥物傳統批准。如果驗證性試驗未表明該藥物具有臨床益處，FDA可能會將該藥物從市場上下架。

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資料來源：BioSpace、FIERCE Biotech、Eli Lilly