《轉向》研發取捨的思維 !! 阿斯利康(AZ)為什麼要放棄「即將獲批」的罕見疾病藥物? (必讀)
秒速閱讀: 經濟下行，生技產業遭逢逆風，公司不得不檢視手上的研發(如同我們投資也是要時時檢視手中持股，汰弱存強)，當然如果你全押一檔股常常會讓你投資有進退兩難的窘境。以下文章可以了解AZ公司為什麼將即將拿到藥證的研發放棄?
藥物開發耗時費力又燒錢，因此，當投入的標的看起來不是那麼具發展潛力時，也是必須設下停損點，將資源集中於其他更值得投入的項目。
最近，阿斯利康 (AstraZeneca) 在重整其開發項目，就捨棄了幾項候選藥物，其中不乏原本以為只差臨門一腳就獲得批准的罕見疾病藥物。
1. ALXN1840-有其不確定性
ALXN1840 是一種針對罕見疾病威爾森氏症 (Wilson's disease) 所開發的銅螯合劑，2020 年底阿斯利康以 390 億美元收購罕病藥物開發公司 Alexion 時，一併取得了該候選藥物，而且，去年還在一項 III 期試驗中達到了其主要觀察指標，甚至在今年二月，阿斯利康都還預測他們將於今年下半年申請批准。
然而，阿斯利康後來卻得知，有兩項 II 期試驗沒有達到主要觀察指標：一項試驗招募了 9 名患者，其主要觀察指標是患者體內每日銅平衡；另一項試驗招募 31 名參與者，其主要觀察指標是治療 48 週後的肝臟銅濃度變化。
阿斯利康針對 II 期的機制驗證試驗結果與美國 FDA 討論之後，認為雖然仍可繼續投資、做更多研究，但這將曠日廢時，因此最終決定忍痛放棄。
2. Cotadutide-往長效走!
這是一種以非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 為治療目標的 GLP-1/胰高血糖素雙重促效劑 (GLP-1/glucagon dual agonist)，阿斯利康去年將該藥物帶入了 II/III 期 NASH 試驗，但最近透露，公司在招募 45 名患者後就停止了招募，遠低於目標的 1860 人。阿斯利康表示，他們有很好的臨床資料，但公司決定放棄每日用藥的 cotadutide，將重心轉向每週給藥的 GLP-1/胰高血糖素候選藥物 AZD9550。
3. AZD8853-不符合戰略需求
此為抗 GDF15 候選藥物，用於治療難治性實體瘤患者，是阿斯利康去年與 ImaginAb 合作，將之帶入 I/II 期實體瘤試驗，但由於「戰略組合優先順序」考量，阿斯利康停止了該藥物的 I 期試驗。
* 威爾森氏症 (Wilson's disease) (hepatolenticular degeneration)
一種罕見的體染色體隱性遺傳病，因 ATP7B 基因突變而導致體內銅代謝異常並堆積於肝臟之中、並逐漸對全身各組織、器官產生毒性，特別是中樞神經系統、肝臟和角膜等。每 30,000 人中就有 1 人受到影響，可能表現為虛弱、腹痛、黃疸、性格改變、癲癇發作等。
資料來源：Fierce Biotech、NCBI、台大醫院
