國際生醫新聞

1. Camizestrant 顯著提升療效，獲 CHMP 建議核准
2. 首創導入血檢監測，以精準介入耐藥突變後之治療
3. 與美 FDA 審查意見不一，歐盟認可臨床價值
4. 年銷售額潛力龐大，全球審查持續進行中

乳癌新藥顯著提升療效，獲 CHMP 建議核准
阿斯特捷利康 (AstraZeneca) 研發的乳癌新藥 camizestrant (預計商品名為 Etcamah，是新一代口服 SERD 藥物)，近日獲得歐盟藥物管理局 (EMA) 的人體用藥委員會 (CHMP) 建議核准。此建議主要基於關鍵 III 期臨床試驗「SERENA-6」之結果，該研究成果已於 2025 年美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會上發表，並同步刊登於《新英格蘭醫學期刊》(The New England Journal of Medicine)。

「SERENA-6」共納入了 315 名 ER 陽性、HER2 陰性的局部晚期或轉移性乳癌成年患者。結果顯示，camizestrant 合併 CDK4/6 抑制劑治療，能顯著降低患者 56% 的疾病惡化或死亡風險。與標準療法 [芳香酶抑制劑 (aromatase inhibitor) 合併 CDK4/6 抑制劑] 相比，camizestrant 組合療法的疾病無惡化存活期 (PFS) 中位數為 16.0 個月，優於對照組的 9.2 個月。此外，預先指定的次要觀察指標分析顯示，該藥在第二次疾病惡化時間 (PFS2) 亦有臨床意義上的獲益，中位數達到 25.7 個月，對照組僅 19.1 個月。

首創導入血檢監測，以精準介入耐藥突變後之治療
此外，SERENA-6 是全球第一個利用循環腫瘤 DNA (ctDNA) 引導治療決策的 III 期臨床試驗。此創新的試驗設計是透過定期血液檢查 (每 2-3 個月，與常規影像學評估同步進行)，監測患者是否出現 ESR1 基因突變，此類突變是患者對內分泌療法產生耐藥性的主因。當偵測到突變、但尚未發生影像學疾病惡化時，研究人員便將患者的治療藥物從芳香酶抑制劑轉換為 camizestrant，同時保留原有的 CDK4/6 抑制劑治療。

研究團隊表示，這次的推薦是歐洲乳癌先進治療的一個重要突破。專家們也強調，在癌症變得更難治療之前及時介入、處理耐藥突變，不僅能延長第一線治療的效益，還有助於提升患者的生活品質。阿斯特捷利康腫瘤研發執行副總裁 Susan Galbraith 表示，這項決定也肯定了利用 ctDNA 監測來調整治療方案在臨床上的價值。

與美 FDA 審查意見不一，歐盟認可臨床價值
儘管 camizestrant 在歐洲獲得正面評價，但其於美國的審查過程卻面臨了挑戰。今年四月，美國 FDA 的腫瘤藥物諮詢委員會 (ODAC) 以 6:3 的投票結果反對推薦該藥物批准，主要原因是質疑試驗設計的臨床意義，擔心這種「提前切換藥物」的策略是否真能在長期的總生存期 (OS) 方面帶來實質利益，而不僅僅是延長了 PFS。相較之下，歐盟 CHMP 認可了相關數據的臨床價值，也因此，在 EMA 最終核准後，camizestrant 有望成為治療帶有 ESR1 突變且對一線內分泌治療出現早期耐藥之 ER 陽性、HER2 陰性晚期乳癌患者的新選擇。

年銷售額潛力龐大，全球審查持續進行中
Camizestrant 是阿斯特捷利康預計在 2030 年前上市的 20 款新藥之一，預計最高的年銷售額有潛力超過 50 億美元。目前該藥在美國、日本及其他國家的監管審查仍在進行中。

資料來源：Fierce Pharma、Reuters、Endpoints News、AstraZeneca