《基因編輯》禮來集團Scribe預付7500萬美元! 取得諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna公司Prevail 用於治療神經肌肉疾病之CRISPR療法
今年 5 月 16 日，由 Benjamin Oakes 與 CRISPR 先驅、諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna，以及加州大學柏克萊分校的其他 CRISPR 領導者成立的 Scribe Therapeutics 公司，與禮來 (Eli Lilly) 的子公司 Prevail Therapeutics 達成戰略合作協議，開發用於神經和神經肌肉適應症的 CRISPR 基因治療。
根據協議，禮來Prevail 將支付 7500 萬美元的預付款和股權投資，並承諾超過 15 億美元的開發與商業里程碑付款；Scribe 還將有權獲得額外的研究資金和分層上市銷售權利金。此外，Scribe 還可以選擇加入並共同資助一個合作項目 ─ 這將使其有權分享利潤。
至於 Prevail，則是獲得了 Scribe 的 X-editing (XE) 技術的獨家授權。該技術的目的在直接修改體內基因的基因組編輯技術，可提高當前基因編輯方法的安全性、有效性和遞送。Scribe 的 CEO 表示，Scribe 的分子可以「透過目前存在的幾乎所有輸送技術進行輸送」。過去四年左右的時間裡，他們已經探索了 AAV 遞送 (能夠在單一載體內進行單一、雙重和三重基因組編輯) 以及脂質奈米顆粒遞送平台。此外，Scribe 也一直在研究表觀遺傳技術與「CasX」，該酵素比 Cas9 小了大約三分之一；其他則還有開發眼科與代謝性疾病的潛在療法等。
Scribe 表示，憑藉著去年與賽諾菲 (Sanofi) 簽訂的體外 NK 細胞療法、此次與 Prevail 的合作，以及 2021 年 1 億美元的 B輪融資，該公司將有相當長一段時間不會再有新一輪融資計劃；而該公司將以其自己獨特的專利技術，繼續從本質上建立整個基因改造平台！
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資料來源：Endpoints News、BioSpace、Fierce Biotech
