《FDA》諮詢委員會支持 Sarepta 的裘馨氏肌肉失養症 (DMD) 基因療法；FDA: 資料「難以解釋」臨床效益? (閱讀)
美國 FDA 的細胞、組織和基因療法諮詢委員會 (CTGTAC)，5 月 12 日召開會議，針對 Sarepta Therapeutics 的裘馨氏肌肉失養症 (Duchenne muscular dystrophy, DMD) 基因療法「SRP-9001」的生物製品許可申請 (BLA) 進行討論；一週後，FDA 表示他們還需要更多的時間來考慮批准，並將原本預計的審批日期由 5 月 29 日延後到 6 月 22 日。在此期間，FDA 將致力於完成產品標籤與藥品上市後承諾的討論。不過，FDA 已經表示，正在努力爭取加速批准 SRP-9001，用於 4-5 歲的 DMD 患者。
之前，在 Sarepta 的事後分析中發現，與安慰劑相比，4-5 歲的患者的病況有改善，但 6-7 歲的患者的功能得分，竟比安慰劑更差；FDA 對此表示，這些資料「難以解釋」、沒有足夠的證據支持可在較年長患者中使用該療法。因此，目前傾向「限制適用患者年齡範圍」，正是反映出 FDA 的擔憂。
儘管如此，委員會仍是以 8:6 認為 SRP-9001 的益處-風險狀況足以支持加速批准，所以，FDA 也傾向加速批准用在「看得到益處」的 4-5 歲患者族群。
不過，如果 Sarepta 公司的 III 期確認性試驗「EMBARK」達成其觀察指標，FDA 也不排除會全面批准。Sarepta 表示，該試驗已經完成受試者招募，預計今年第四季可取得頂線結果。
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資料來源：Fierce Biotech、Sarepta
