國際生醫新聞

嬌生/南京傳奇CAR-T治療Carvykti效果優於施貴寶Abcema
Carvykti第二季營收成長力道強，Abcema呈現衰退
Carvykti與Abcema尋求更多適應症使用
Carvykti是市場上僅有的六種 CAR-T 療法之一，最大銷售預估50億美元
Carvykti門診治療是成長最大利基，並且持續擴增合作醫療機構

嬌生 (Johnson & Johnson) 與 南京傳奇(Legend Biotech )共同開發的 CAR-T 細胞療法 Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)用於治療多發性骨髓瘤，其 III 期臨床試驗「CARTITUDE-4」顯示疾病惡化風險下降 74%，並將死亡風險降低 22%。這樣的數據優於由必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb) 與 2seventy bio (bluebird bio 的子公司) 共同開發Abcema (idecabtagene vicleucel)與標準組合療法相比，可將疾病惡化或死亡風險降低 51%。Carvykti 的作用原理是標靶兩個B 細胞成熟抗原（B-cell maturation antigen, BCMA），只需要單次注射。

Carvykti 第二季度的銷售額卻出人意料地達到了 1.17 億美元，分析師都對季度收入增長 63% 的成長感到驚訝，之前分析師認為只有1億美元以下的水準。必治妥施貴寶的Abcema第二季度銷售額為 1.32 億美元，較上季的1.47億美元下降。Abcema在2021 年 3 月獲得初步批准後 ，也在尋求早期治療使用的批准，FDA將於 12 月 16 日做出決定。

南京傳奇(Legend Biotech )表示，FDA將進行標準審查，而不是快速審查，因為它正在尋求批准 Carvykti 作為多發性骨髓瘤患者二線。FDA 將決定截止日期定為 2024 年 4 月 5 日，歐洲監管機構也接受了擴大適應症之標籤申請。2022年2月，FDA已經核准Carvykti用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者，最近已被降級為第五線治療。

Carvykti是市場上僅有的六種 CAR-T 療法之一，南京傳奇Legend 公司對這種療法下了很大的賭注，希望最終能產生 50 億美元的收入。不過，雖然公司預計到2025年年底產能能擴增到一萬劑或更多，但因為市場製造嚴重落後於需求，投資人還是深感不安，近期股價下跌，但整體來說今年以來股價上漲的37%。8/17日股價盤中為66.76美元，市值114億美元。

第二季度新增了35 個醫療機構，截至6 月30 日，在美國總數達到54家醫療機構。在門診接受治療的患者數量正在增加，從第一季度的18%增加到第二季度的約30%。該生物技術公司全球細胞治療商業開發高級副總裁 Steve Gavel 表示，Legend 將門診使用量的增長視為"Carvykti 運營靈活性的擴展"。公司還說明，諾華細胞療法 Kymriah 的不合格率下降至 2% 左右，未來 Carvykti可以做到這一點。

臨床研究中患者治療結果

CARVYKTI ®是一種用於患有骨髓癌（稱為多發性骨髓瘤）的成年患者的治療方法。當至少四種其他治療方法無效或已停止工作時使用。CARVYKTI ®是一種由您自己的白細胞製成的藥物，這些白細胞已被改變（基因改造）以識別和攻擊您的多發性骨髓瘤細胞。CARVYKTI 是一種一次性輸注治療方法，在 CARTITUDE-1 中進行了研究，CARTITUDE-1 是一項針對 97 名患有復發性或難治性多發性骨髓瘤的成人的臨床研究。在臨床研究中，大多數患者在症狀復發或疾病對治療停止反應之前已經接受了至少四種治療方案，包括蛋白酶體抑製劑、免疫調節藥物和抗CD38單克隆抗體。總體緩解率 (ORR) ORR 是指用 ciltacabtagene autoleucel 治療後出現任何類型反應的患者百分比。在 CARTITUDE-1 研究中，97 名患者中有 95 名對 ciltacabtagene autoleucel 有反應，ORR為 98%。