國際生醫新聞

腦性麻痹 (cerebral palsy) 是一類運動障礙疾病，由一種稱為「腦白質損傷」的炎症性腦損傷引起。腦性麻痹的主要風險因素之一是早產 ─ 嬰兒出生得越早，就越容易受到腦損傷、進而導致腦性麻痺。這是很難開發出治療方法的原因之一；此外，早產兒的消化系統尚未發育完善，也給用藥帶來了挑戰。

今年 8 月，杜克大學醫學中心的研究人員發表於《Cell Stem Cell》的一項研究中，描述了他們由母乳中鑑定出一種脂質，能透過刺激幹細胞分化為大腦白質來修復新生小鼠的腦損傷！

科學家透過先前的研究，已知新生兒大腦特別容易受到損傷，但它也可能具備修復能力。從妊娠期第 8 週到第 28 週，發育中的大腦具有一層稱為「腦部胚胎基質」(germinal matrix) 的區域，其中含有神經幹細胞/祖細胞 (neural stem/progenitor cells, NSPCs)，能產生「寡突膠質細胞」(oligodendrocyte) 神經元。科學家推斷，若能找到刺激寡突膠質細胞生長的方法，或許就能逆轉白質損傷、預防腦性麻痺；然而，所選用的化合物，必須是既能誘導 NSPCs 分化為寡突膠質細胞、又能安全地讓脆弱的早產兒使用。

研究小組後來發現，氧化膽固醇 (oxysterols) 類的脂肪化合物能刺激寡突膠質細胞的生長，因此，他們決定在安全性較高的物質 ─ 母乳中尋找此類化合物。最終，他們發現「20-α-羥基膽固醇」(20-alpha-hydroxycholesterol, 20HC) 成效最好。

研究人員透過誘導新生小鼠腸穿孔和敗血症，建立了一個類比於白質損傷的動物模型，並透過核磁共振成像驗證小鼠的腦損傷。分析結果指出，接受 20HC 治療的敗血症小鼠，比未接受治療的小鼠擁有更多健康的寡突膠質細胞；而小鼠在兩個月大時的行走能力也優於未接受治療的小鼠。這顯示該療法在小鼠中，能夠挽救因腦損傷而導致的運動功能障礙。

雖然研究結果看似很有希望，但該療效能否在臨床上獲得驗證，還有待觀察。正如研究人員在論文中所指出的：小鼠的腦損傷是人為誘發的；且早產兒往往還有其他缺陷，如慢性肺病等，這些都可能會影響最終結果。研究人員表示，雖然仍有許多問號，但根據這些臨床前成果來推動臨床試驗，是沒有問題的；且由於腦損傷的時間極其難以預測，因此若有一種可以安全地、為所有面臨風險的早產兒提供治療的方法，將會是革命性的突破！

資料來源：Fierce Biotech、ScienceDaily