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諾華 (Novartis) 10 月 2 日宣佈，其補體抑制劑「iptacopan」在 III 期試驗「APPLAUSE-IgAN」的初步資料中，已達到了預設的期中分析主要觀察指標！

諾華在公告中雖沒有提供具體資料，但表示，與安慰劑相比，接受 iptacopan 治療的 IgA 腎病 (IgAN) 患者在 9 個月後蛋白尿明顯減少，具有統計學意義與臨床意義；此外，iptacopan 的安全性與之前的報告一致。因此諾華也進一步宣布，他們正準備向美國 FDA 申請加速批准。

Iptacopan 是一種針對補體系統替代途徑的口服 B 因子抑制劑。APPLAUSE-IgAN 則是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組研究，評估了在 470 名原發性 IgAN 成人患者，除了支持性治療 (包括最大耐受量的血管緊張素轉換酶抑制劑或血管緊張素 II 受體阻滯劑) 外，每日兩次口服 iptacopan (200 mg) 的有效性與安全性。除蛋白尿外，該研究還將評估 24 個月內的年化總估計腎小球濾過率( eGFR) 斜率，並以此作為第二個主要觀察指標，預計將於 2025 年獲得初步資料。

除了諾華 iptacopan，Travere Therapeutics 的腎臟病藥物 Filspari (sparsentan)，今年 2 月已獲得加速批准，Travere Therapeutics 將其 III 期試驗「PROTECT」作為其確認性試驗，但在 9 月中下旬，該試驗險些無法達到其關鍵觀察指標；與 irbesartan (一種血管緊張素 II 受體拮抗劑) 相比，Filspari 未能顯著改善總 eGFR 斜率，但在慢性 eGFR 斜率 (即 3 個月後的平均變化率) 方面仍取得了統計學上的優勢。在低空掠過門檻後，Travere Therapeutics 正準備在 2024 年上半年提交補充新藥申請，以嘗試取得 Filspari 的全面批准。

* 補充：
IgAN 是一種由補體介導的進行性腎臟疾病，由針對異常形式 IgA 抗體的自體免疫反應引發。這種反應會導致免疫複合物積聚於腎臟，進而引發炎症反應、損害腎臟及其功能。IgAN 主要影響青壯年，表現為水腫、背痛、泡沫尿或血尿，是全世界慢性腎臟病和腎衰竭的主要原因。

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資料來源：BioSpace、Novartis