《FDA》新藥研發公司注意了! FDA: 只有無惡化存活期(PFS)數據不夠! 將嚴格要求整體存活期數據 (OS) (必讀)
多年來，FDA 一直允許無惡化存活期作為主要和替代終點，以支持抗癌新藥通過快速批准(Accelerated Approval )。但是，越來越多抗癌新藥上市後，FDA認為新的候選新藥應該提供更可靠的整理存活期(OS)，以證明該藥物可以延長病患的壽命。
對此，諾華的執行長Vas Narasimhan表示，除了無惡化存活其 (PFS) 數據之外，FDA現在聚焦在更多整體存活期(OS )數據的審查，這是FDA重大政策的改變，也將影響到所有癌藥研發的公司。FDA的發言人表示，候選新藥以無惡化存活期為主要觀察指標的話，FDA在審核藥證時，整體存活期的數據是很關鍵的觀察指標。同時，FDA指出，之前以無惡化存活期作為審核的常態標準是以化療藥物為主，因為腫瘤反應率、疾病惡化和存活與無惡化存活期有與化療藥物有相關性。
上週，諾華發布了放射性藥物 Pluvicto治療前列腺癌的臨床數據，相較荷爾蒙治療來說，放射性藥物 Pluvicto可沿多延緩疾病惡化達六個月，但整體存活期則不清楚，這使得FDA是否給予加速核准還未定。諾華表示，公司現在整體存活期的數據是來自期中分析，2024年可以提供75%的數據給FDA最為審核的依據。
此外，2018 年發表在《JAMA 》上的一篇論指出，無惡化生存期無法充分體現PD-1 抑製劑對癌症的治療益處，這意味著總生存期仍應是PD-1抑制劑試驗是否有治療效果的的黃金標準。也就是說，未來如果提不出嚴謹的整體存活期的數據，對候選新藥是否通過FDA審核來說是有風險的，因為沒有整體存活期的數據，你很難了解該藥物的是否發揮作用。
延伸閱讀:
FDA Accelerated Approval Program
1. FDA 制定了加速批准計劃，以允許更早批准治療嚴重疾病的藥物，並根據替代觀察指標滿足未滿足的醫療需求。替代觀察指標是一種標記，例如實驗室測量、射線照相圖像如X光等、身體體徵或其他被認為可以預測臨床效益。使用替代觀察指標可以大大縮短獲得 FDA 批准所需的時間。
2. 製藥公司仍需要持續進行研究以確認預期的臨床益處。這些研究被稱為第四階段驗證性試驗。如果驗證性試驗表明該藥物確實提供了臨床益處，那麼 FDA 就會授予該藥物傳統批准。如果驗證性試驗未表明該藥物具有臨床益處，FDA可能會將該藥物從市場上下架。
