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《基因編輯》脫靶?? Vertex 和 CRISPR治療鐮狀細胞疾病療法 exagamglogene autotemcel (exa-cel)會有安全疑慮?

FDA的人員對Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的研究性鐮狀細胞疾病療法 exagamglogene autotemcel (exa-cel)的安全風險提出了質疑，會不會有脫靶的問題? FDA 的細胞、組織和基因治療諮詢委員會將於10/31日召開會議，結論可能會在獲得批准後評估其鐮狀細胞疾病 基因療法的潛在安全風險。此次會議並沒有要求成員投票決定這種療法的好處是否大于風險。相反，他們被要求討論是否已經進行了足夠的研究，以確定exa-cel是否可能會受到脫靶編輯的影響。脫靶是基因編輯錯誤會導致意外的基因組變化，從而産生潛在的副作用。

Vertex表示，如果該療法獲得批准，Vertex 提議對患者進行 15 年的隨訪，以評估該療法的安全性結果。波士頓兒童醫院基因治療主任Dan Bauer對FDA專家小組表示，SCD的脫靶編輯可以很容易監測到。

FDA預計將在12月8日之前對exa-cel做出最終審查決定。如果獲批上市，exa-cel的成本將高達每名患者200萬美元，且接受治療的患者還需要進行骨髓移植和住院治療。

Vertex 和 CRISPR 的 exa-cel

是一種自體和離體(ex vivo)療法，使用 CRISPR/Cas9 系統編輯患者自身的幹細胞，使它們能夠產生高水平的胎兒血紅蛋白。這有助於對抗鐮狀細胞疾病 (SCD) 的標誌性貧血症狀，鐮狀細胞疾病是一種由 β 珠蛋白基因突變引起的遺傳性疾病。(自體、離體CRISPR/Cas9 基因編輯研究療法，其中對患者自身的造血幹細胞進行編輯，以在紅血球中產生高水平的胎兒血紅蛋白)

「Ex vivo」是拉丁文「outside of a living body（在活體外的/離體的）」的意思，用於陳述利用生物組織進行於活體之外的科學實驗。例如取下或移植生物體的一部分組織，將其培養於人工環境以進行實驗。

資料: 路透社、公司、Investing.com