《生技投資》囊性纖維化藥物大廠Vertex 第三季營收25億美元低於市場預期，重磅藥 Trikafta被英國批不符合成本效益
Vertex Pharmaceuticals週一發布了第三季營收為 24.8 億美元，年成長雖有 6%，但低於華爾街預期。Vertex 週一上調了 2023 年全年展望。該公司新預計營收約 98.5 億美元，高於先前 97 億至 98 億美元。截至目前的現金、現金等價物及有價證券總額2023 年 9 月 30 日是136億美元， 較2022 年 12 月 31 日的109億美元增加。
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Vertex最大成長來自治療囊性纖維化(CF)治療的三藥組合Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)，該藥物在第三季度帶來了超過22.7 億美元的收入，高於去年同期的20億美元。Trikafta 是三種藥物的組合，當一起服用時，可以促進 CF 跨膜電導調節蛋白 (CFTR) 的正常和健康功能，該基因在 CF 中發生突變並編碼有缺陷的蛋白，該療法於 2019 年 10 月首次獲得批准。
不過，上週英國的國家健康與護理卓越研究所 (NICE) 發布了指導草案，指出雖然 Trikafta（以 Kaftrio 品牌出售）是 CF 的有效治療方法，但它不符合該機構的成本效益標準。根據報導，最終還是需要再召開一次委員會會議來決定。
公司新的期望在CRISPR 的基因編輯療法 exagamglogene autotemcel (exa-cel)，Exa-cel 預計將成為鐮狀細胞疾病和輸血依賴性β地中海貧血的一次性功能性治療方法，FDA的委員會雖然認定其有一定的安全性，但公司也表示，如果上市將執行15年的隨訪安全性監測，FDA預定12/8日做出是否核准上市的決定。此外，CF 和急性疼痛的三期數據預計將於 2024 年初獲得；神經病理性疼痛的二 期數據預計將於 2023 年底發布。
《基因編輯》脫靶?? Vertex 和 CRISPR治療鐮狀細胞疾病療法 exagamglogene autotemcel (exa-cel)會有安全疑慮?
《基因編輯》脫靶疑慮?? Vertex: 治療鐮狀細胞疾病療法 exa-cel如果上市後，將進行15年的隨訪監測安全性
