《迷幻藥療法》有疑慮！美國 FDA 拒絕批准 Lykos Therapeutics 治療創傷後壓力症候群 (PTSD) 口服迷幻藥輔助療法
備受期待的迷幻藥療法被拒絕批准，FDA 要求進行額外的 III 期研究
2024 年 8 月，FDA 拒絕了 Lykos 為其 MDMA 療法提出的新藥申請，令眾多患者和醫界人士感到失望。FDA 表示，儘管該療法在臨床試驗中展現出一定的療效，但 Lykos 提交的數據還不足以支持其安全性與有效性，因此要求進行額外的 III 期臨床試驗。
臨床試驗表現「良好」-優於安慰劑組、沒有濫用或依賴問題
Lykos 的 MDMA 療法採口服藥錠形式，結合心理治療等支持性心理健康服務，期望能為 PTSD 患者提供更有效的治療方案。本次 Lykos 的申請，主要是依據兩項關鍵 III 期臨床試驗「MAPP1」與「MAPP2」的結果。其中，在「MAPP2」研究裡，有 104 名中度或重度 PTSD 患者被隨機分配接受 MDMA 療法或安慰劑治療，結果顯示，接受 MDMA 療法的患者在 PTSD 評估量表 CAPS-5 上的總嚴重程度評分降幅顯著大於安慰劑組，顯示出更好的治療效果。安全性方面，治療組常見的不良事件包括肌肉緊張、噁心、食慾下降和出汗過多，但這些副作用大多是暫時性的，且程度輕微或中等。此外，研究中未發現新的重大安全問題，也沒有關於 MDMA 濫用或依賴的報告。
FDA 諮詢委員會仍有疑慮-效益低於風險、臨床試驗可靠度受質疑
儘管 Lykos 的臨床試驗取得了良好的結果，但在今年 6 月的 FDA 精神藥理學藥物諮詢委員會 (PDAC) 會議上，專家們對該療法提出了質疑。委員認為，即使採取嚴格的風險評估和緩解策略，其益處也不足以抵消潛在的風險，最後以 10:1 的投票結果反對推薦該療法。此外，委員會還以 9:2 的投票結果認為 Lykos 未能提供足夠的數據證明該療法的療效。
PDAC 委員的主要擔憂集中在臨床試驗設計和數據分析方面，特別是選擇偏差和功能性解盲問題。由於 MDMA 會產生明顯的藥物效應，參與者很可能分辨出自己接受的是藥物還是安慰劑，導致試驗結果的可靠性受到質疑。不僅如此，PDAC 還對 Lykos 未提供關於心血管和肝臟毒性風險的數據表示擔憂。而 PDAC 會議後的兩個月，FDA 正式發出完全回應信函 (CRL)，提出了與諮詢委員會相似的疑慮與建議。
Lykos 認為，他們提交的數據足以證明療效和持久性，符合 FDA 的相關指南。面對 FDA 的拒絕批准，Lykos 表示將要求與之會談，並將根據 FDA 的建議修正臨床試驗設計和數據分析方面的問題，收集更多關於其安全性的證據後再重新提交申請。
Lykos Therapeutics-公益協會孵化 專攻PTSD治療.....
