國際生醫新聞

1. Cabometyx新增兩項神經內分泌腫瘤適應症，擴大治療範圍
2. 臨床試驗數據顯示Cabometyx疾病無惡化存活期顯著改善
3. 安全性與先前核准適應症一致，但高血壓發生率較高
4. 醫學界對 Cabometyx 在難治性腫瘤中的表現表示肯定
5. 市場潛力可期，Exelixis 計劃進一步發展產品線
6. 關於 Exelixis公司

新增兩項神經內分泌腫瘤適應症，擴大治療範圍
Exelixis 公司於 3 月 26日宣布，美國 FDA 已批准其癌症治療藥物 Cabometyx (cabozantinib) 可用於12 歲及以上、先前接受過治療的、晚期、分化良好的胰腺內或胰腺外神經內分泌腫瘤 (pancreatic or extra-pancreatic neuroendocrine tumors, pNET or epNET) 患者，為該藥物在腎癌、肝癌與甲狀腺癌之外，再增加了新的適應症。

臨床試驗數據顯示疾病無惡化存活期顯著改善
這項批准是根據一項雙盲、安慰劑對照研究，該研究針對 pNET 與 epNET 患者分別設立了兩個獨立的隊列：

1. pNET 隊列：Cabometyx 治療組的疾病無惡化存活期 (PFS) 中位數為 13.8 個月，安慰劑組為 3.3 個月；兩組的總體反應率 (ORR) 分別為 18% 和 0%。

2. epNET 隊列：Cabometyx 治療組的中位 PFS 為 8.5 個月，而安慰劑組為 4.2 個月。兩組的總體反應率 (ORR) 分別為 5% 和 0%。
兩個隊列的總體存活期 (OS) 數據，目前均未成熟。

安全性與先前核准適應症一致，但高血壓發生率較高
Cabometyx 在 NET 中的安全性，與在其他適應症中觀察到的一致，但與其他適應症相比，NET 患者的高血壓發生率較高。Exelixis 指出，「大多數接受 Cabometyx 治療的患者需要調整劑量或減少劑量，以控制不良事件」。

醫學界對 Cabometyx 在難治性腫瘤中的表現表示肯定
這項批准對神經內分泌腫瘤 (NET) 患者來說是一項鼓舞人心的進展，並可能影響未來 FDA 對類似臨床試驗設計的考量。醫學界對 Cabometyx 在這種難以治療、且預後不良的腫瘤類型中的表現，也是讚譽有加，今年 1 月，美國國家綜合癌症網絡 (NCCN) 還更新了其指南，將 Cabometyx 列為大多數先前治療過、分化良好的晚期 NET 的「最高級別 (1 類) 首選方案」，並將之列為他形式的晚期 NET 的 2A 類支持方案。

市場潛力可期，Exelixis 計劃進一步發展產品線
據 Exelixis 估計，約有 16.1 萬至 19.2 萬人患有無法切除的晚期 NET，整個 NET 市場預計到 2030 年將達到 46 億美元。而以 cabozantinib 為主的系列藥物，在 2024 年的全球收入已超過 25 億美元，此次新增的適應症將更加推動 Exelixis 的核心收入增長。

接下來，同樣在 NET 領域，Exelixis 計劃進一步研究其下一代候選藥物 zanzalintinib，並準備啟動一項名為「Stellar-311」的關鍵試驗，以評估 zanalintinib 與諾華的 Afinitor 的療效。Exelixis 對 zanalintinib 寄予厚望，預計其在美國的 2033 年銷售潛力為 50 億美元。

此外，儘管 Cabometyx 與羅氏的 Tecentriq 的組合，在轉移性去勢抗性前列腺癌 (mCRPC) 的「Contact-02」試驗最終分析中，未能顯示出具有統計學意義的總體生存獲益，但該研究達到了其另一個主要觀察指標 — PFS 獲得了改善。因此，Exelixis 在取得 NET 適應症的批准後，將進一步轉向關注 Cabometyx 與 Tecentriq 聯合療法在 mCRPC 方面的監管申請。

關於 Exelixis
Exelixis 是一家專注於癌症治療的生物製藥公司。公司成立於 1994 年，最初致力於利用模型系統遺傳學進行藥物發現。Exelixis 的旗艦產品 Cabometyx 就是利用此技術開發出來的，該產品為公司奠定了發展下一代癌症治療方法的基礎。Exelixis 致力於開發小分子療法和生物療法，包括抗體藥物結合物 (ADC)，並透過與臨床醫生合作，為各種癌症制定新的治療標準。Exelixis 透過與全球夥伴合作，擴大其影響力，並持續擴展組織和營運能力以滿足市場需求，最終目標是為全球更多癌症患者提供治療和希望。

資料來源：Endpoints News、Fierce Pharma、Exelixis