《COPD》接棒 Dupixent 夢碎？賽諾菲 / 再生元 COPD 新藥 三期結果未達預期，股價應聲重挫
1. 藥物 III 期結果未達預期，股價應聲下跌
2. 關鍵 III 期試驗結果好壞參半
3. 分析師預期落空，銷售與核准前景蒙塵
4. 接棒 Dupixent 失敗，擴大 COPD 病患群受挫
5. 公司將評估數據，再生元其他項目受關注
藥物 III 期結果未達預期，股價應聲下跌
五月底，賽諾菲 (Sanofi) 與再生元 (Regeneron) 共同開發的藥物 itepekimab，在針對慢性阻塞性肺病 (COPD) 的兩項 III 期臨床試驗中未能達到分析師原先設定的極高預期。此結果導致這兩家大型製藥公司的股價在 5 月 30 日早盤應聲下跌，其中賽諾菲股價下跌超過 6% 至 85.86 美元，再生元股價更是從 29 日收盤的 605.39 美元大幅下跌 18% 至 496.42 美元。Truist Securities 的分析師坦言，itepekimab 的結果「與我們的預期相反 — 我們錯了」。
關鍵 III 期試驗結果好壞參半
兩家公司報告指出，itepekimab 這款 IL-33 抑制劑，在測試用於 COPD 的兩項後期試驗中，僅 AERIFY-1 試驗達到了主要目標：該試驗在「控制不佳的前吸菸者」中進行，在第 52 週時，與安慰劑相比，中度至重度急性惡化次數顯著減少了 27%，達到了主要觀察指標。公司表示，這項結果具有「臨床上有意義的益處」。
然而，AERIFY-2 試驗並未達到相同的目標。儘管在試驗早期觀察到益處，但在第 52 週，每兩週接受一次 itepekimab 治療的患者急性惡化次數僅減少 2%，而每四週給藥的患者減少了 12%，這兩項數據均未達到主要觀察指標的閾值。分析師指出，在這兩項研究中，總體急性惡化次數低於預期，因而「降低了」兩項試驗的「效力」。
分析師預期落空，銷售與核准前景蒙塵
早先，Truist Securities 的分析師曾預測 itepekimab 銷售額可達 35 億美元，並認為它可能比 Dupixent 更能惠及更多 COPD 患者群體。但結果出爐後，他們認為該候選藥物不太可能在沒有額外試驗的情況下獲得批准，並表示新藥需要達到「急性惡化次數減少 20%」，才能為批准奠定基礎，但很遺憾的，AERIFY-2 試驗未能達成此標準。此外，BMO Capital Markets 也指出，對於 COPD 藥物而言，通常需要兩項達標的 III 期試驗結果才能獲得批准，目前這好壞混合的結果使此候選藥物的未來「前景不明」。
接棒 Dupixent 失敗，擴大 COPD 病患群受挫
賽諾菲與再生元的明星藥物 Dupixent，去年在全球創造了 141.5 億美元的營收，年增 22%，該藥物已獲准用於多種發炎性疾病適應症，包括第二型 COPD，最近更獲得 FDA 核准用於慢性自發性蕁麻疹。雖然 Dupixent 離專利到期還有約 6 年的時間，但兩公司一直在尋找能夠延續其成功軌跡的「接班藥物」。Itepekimab 原本被賽諾菲與再生元寄予厚望，認為有潛力將適用患者群體擴大至「非第二型 COPD 患者」(佔嚴重 COPD 患者中約 60% 至 70%)，不料試驗結果竟遭此意外。
公司將評估數據，再生元其他項目受關注
賽諾菲與再生元並未立即提供 itepekimab 未來的計劃。兩公司表示，他們將在審查數據並與監管機構討論後，再宣布下一步行動。BMO Capital Markets 認為，只有一項 III 期試驗達標，使得 itepekimab 獲得潛在批准的可能性「降低」，並指出，本次的「統計學意義上的失利加劇了再生元近幾個月來面臨的困難局面」─ 這包括該公司近期面臨到的生物相似藥競爭、監管機構的駁回以及「普遍狀況不佳」，這也使得再生元的股東將注意力更加集中至下半年將公布的其他開發項目數據。
資料來源：BioSpace、Endpoints News
