國際生醫新聞

1. FDA 預期五年內重大突破，通用流感疫苗與罕病新療法可期
2. FDA 局長倡導挑戰舊制，縮短新藥上市時間並試行快速審批
3. 醫療體系負擔沉重，FDA 推動跨界合作，傾聽藥廠建議
4. EMA 推新法案，五年內促進創新、簡化流程，提升競爭力

FDA 預期五年內重大突破，通用流感疫苗與罕病新療法可期
美國 FDA 局長 Marty Makary 和歐洲藥品管理局 (EMA) 執行董事 Emer Cooke 近期在藥物資訊協會 (Drug Information Association, DIA) 年會上表示，未來幾年醫藥領域預計將迎來多項變革性進展。Makary 局長預測，五年內將出現通用型流感疫苗，可能涵蓋禽流感變種；美國衛生與公眾服務部 (HHS) 表示，通用型流感疫苗的臨床試驗預計明年啟動，FDA 目標在 2029 年批准上市。此外，Makary 也提及將推出「合理機制途徑 (plausible mechanism pathway)」以加速罕見疾病細胞與基因療法的批准。其他預期發展還包括：針對第一型糖尿病的「有意義治療」、創傷後壓力症候群 (PTSD) 治療，以及在監管決策中更廣泛應用科技、人工智慧 (AI) 和真實世界證據 (real world evidence)。

FDA 局長倡導挑戰舊制，縮短新藥上市時間並試行快速審批
Makary 局長強調，必須勇於挑戰「傳統體系」和「根深蒂固的假設」。他透露，針對罕見疾病的新審批途徑即將啟動一項新的試點計畫。Makary 此前在接受採訪時曾指出，這類審批將採「有條件批准 (conditional basis)」，無需隨機對照試驗，而是由藥物管理局密切監測患者，直到數據顯示更明確的訊號。在本次 DIA 會議上他再次強調了「即時」追蹤新核准藥物的必要性，並縮短目前藥物上市約十年的時間。

醫療體系負擔沉重，FDA 推動跨界合作，傾聽藥廠建議
Makary 局長指出，各國醫療系統的負擔日益加重，且趨於無法負擔，同時，人口中不斷增加的共病 (comorbidity) 與患病率也不斷在上升。為此，Makary 局長與生物製品評估與研究中心 (CBER) 主任 Vinay Prasad 今夏展開了一場與全美製藥高階主管的「傾聽之旅」，討論 FDA 可以如何「實現監管框架現代化，以更好地支持創新和患者獲得安全有效的治療方法」；此外他還提到，企業已反應，即使只與 FDA 審查人員進行「15 分鐘的電話溝通」，也能「省下數月的工作時間」，因此 FDA 正考慮加強與產業的互動；Makary 也強烈表達 FDA 應在其管轄範圍之外為美國人民的健康做出更多貢獻。然而，他並未回應美國科學促進會 (American Association for the Advancement of Science, AAAS) 執行長 Sudip Parikh 針對「大幅削減美國國家衛生研究院 (NIH) 和國家科學基金會 (National Science Foundation) 的經費，將遠遠超過政府的浪費」的評論。

EMA 推新法案，五年內促進創新、簡化流程，提升競爭力
與此同時，EMA 執行董事 Emer Cooke 表示，對歐洲來說，這確實是一個「非常令人興奮的時期」。她強調，EMA 將在未來五年內實施新的藥品立法，目標在提升歐洲地區的競爭力；而這項立法目的在「現代化」、「重新構想我們作為監管機構的運作方式」以「簡化流程」。她期望在未來五年內能看到這項新立法發揮作用，因為它關乎「促進創新、促成合作，並讓患者的聲音被聽見」。

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資料來源：Endpoints News