國際生醫新聞

PCSK9是一種蛋白質，它會降低肝細胞表面低密度脂蛋白（LDL）受體的數量。LDL（Low-Density Lipoprotein），即低密度脂蛋白膽固醇，俗稱「壞膽固醇」，負責將膽固醇運送至全身，但過量時易在血管壁堆積形成斑塊，導致血管狹窄、硬化，增加心血管疾病（如心臟病、中風）的風險。

FDA 宣布批准 LIB Therapeutics 的 Lerochol（lerodalcibep-liga）用於皮下注射，作為飲食和運動的輔助手段，以降低高膽固醇血症成人（包括雜合子家族性高膽固醇血症 (HeFH)）的低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C)。

1. Lerochol是一種第三代 PCSK9 抑制劑，獲準用於降低成人高膽固醇血症（包括雜合子家族性高膽固醇血症）患者的低密度脂蛋白膽固醇。
2. 該藥物只需每月一次皮下注射，使用方便，且在室溫下穩定性好，可提高患者的依從性。

全球三期LIBerate臨床試驗

FDA核准Lerochol上市是基於全球三期LIBerate臨床試驗計畫所收集的數據。此計畫納入了超過2900名患者，包括心血管疾病患者、無心血管疾病但風險極高的患者、心血管疾病高風險患者、雜合子和純合子家族性高膽固醇血症患者。 Lerochol每月給藥一次，療程為52週。超過2400名患者繼續參與了為期72週的開放標籤擴展試驗。 1

結果顯示，在患有或極高/高心血管疾病風險的患者中，Lerochol 可使 LDL-C 水平持續降低 ≥60%；在 LDL-C 水平更嚴重的雜合子家族性高膽固醇血症 (HeFH) 患者中，Lerochol 可使 LDL-C 水平持續降低 ≥50%。 1 在安全性方面，Lerochol 的耐受性整體良好，在長期擴展研究中未報告與治療相關的嚴重不良事件。