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臨床試驗界即將進入 「一擊必殺」的單一 pivotal era，試驗設計風險與統計要求升級（因為只做「那一次」），FDA局長Marty Makary更直指，如果設計和控制得當，一次試驗就能達到與兩次試驗相同的統計功效。對大藥廠將是好消息，可以節省數年的規劃時間和數十億美元的成本，但對病患來說似乎風險會更大。

FDA局長Marty Makary表示，雖然FDA歷來要求進行兩項試驗以確保藥物的安全性和有效性，但其政策已變得越來越靈活，FDA計畫將醫療產品審批的臨床研究數量從傳統的兩個減少到一個。報告指出，雖然在某些情況下仍需進行兩項試驗，但預設方案將改為關鍵性研究，以符合目前的行業慣例。

雖然FDA歷來要求進行兩項試驗以確保藥物的安全性和有效性，但其要求已變得越來越靈活，許多製藥商現在只需提交一項關鍵性臨床試驗即可獲得批准。 Makary表示，雖然FDA在某些情況下仍會要求進行兩項試驗，但預設做法是只進行一項試驗。「如果設計和控制得當，一次試驗就能達到與兩次試驗相同的統計功效，」 Makary 告訴 STAT。(延伸閱讀: 歐美法規鬆綁改寫遊戲規則！生物相似藥開新局　成本降、速度快　生技業版圖重洗牌)

 Makary表示，該機構還將開始更新政策以反映這項變化，這可能需要三到六個月的時間。FDA希望加快審查速度，加快新藥和醫療器材的上市速度，部分原因是消除官僚主義，並且已經採取了一些措施來實現這一目標。

不過，內部人士和外部專家表示，他們對FDA的計畫感到困惑，並且擔心，這種一刀切的改變會降低FDA對療效和安全性證據的標準。也就是說，單次試驗標準的改變削弱了FDA要求提供更多證據的能力。癌症研究之友總裁兼執行長傑夫艾倫說表示，「兩項獨立進行的試驗顯然會增強你的信心，尤其是在將其推廣到非常大的人群之前」。

在1990年代，國會明確規定，如果監管機構認為數據夠充分，可以只考慮一項試驗的數據加上佐證證據。例如，對於罕見疾病或特定癌症藥物，監管機構可能僅要求一項試驗。佐證性證據可以是相關疾病的臨床數據、動物數據或研究藥物作用機制的數據。

美國食品藥物管理局計劃減少許多藥物審批所需的試驗次數，是否影響代表製藥公司進行藥物試驗的公司包括 Icon、Iqvia 和 Medpace，在FDA還沒有正式宣布減少關鍵臨床次數，今年股價表示各有所不同，Icon跌12.6%、Iqvia漲15.8%以及Medpace 漲63.74%，後續值得追蹤。

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