國際生醫新聞

生技產業受到政策、法規的影響很大!!

美國衛生和公共服務部長小羅勃甘迺迪(Robert F. Kennedy Jr.)最近將異染性腦白質營養不良症 (MLD) 和杜氏肌肉營養不良症加入到聯邦政府推薦統一篩檢組 (Recommended Uniform Screening Panel，RUSP) 的疾病清單中。RUSP 是美國衛生與公眾服務部 (HHS) 部長建議各州在其州級新生兒普遍篩檢 (NBS) 計劃中篩選的一系列疾病清單。

分析師認為，儘管各州不會受到清單的約束，但由日本協和製藥（Kyowa）旗下子公司Orchard Therapeutics所銷售的治療異染性淋巴細胞白血病（MLD）的一次性基因療法Libmeldy，因為篩檢得更加普及，其銷售將會受益。

一次性基因療法Libmeldy在2024年核准上市，這是第一個獲得 FDA 批准用於治療兒童 MLD 的療法。預計2025年有四位接受治療，Lenmeldy 在美國的批發採購成本 (WAC) 定為單次治療 425 萬美元。隨著Libmeldy納入美國藥品監管局（RUSP）的監管範圍，分析師預測，至少有14個州（占美國人口的一半以上）將進行MLD篩檢，這可能會使美國每年接受治療的患者總數達到40例。這將為Libmeldy帶來約180億日圓（約1.143億美元）的額外銷售額。

基因療法Lenmeldy

適用於患有無症狀晚期嬰兒型（PSLI）、無症狀早期青少年型（PSEJ）或早期症狀早期青少年型（ESEJ）MLD的兒童，這些統稱為早髮型MLD。該疾病是由一種名為芳基硫酸酯酶A（ARSA）的酶缺乏引起的，導致脂肪物質在細胞內積聚。該基因負責幫助分解導致MLD進展的有害硫酸酯積聚物。由於基因的缺失，中樞神經系統受損，導致運動和認知功能喪失。該療法包括單次輸注個體化的基因療法，由患者的造血幹細胞 (HSC) 製成，這些細胞經過基因改造，含有 MLD 患者缺失的必需 ARSA 基因的功能性拷貝。

異染性腦白質營養不良症（MLD）

是一種致殘性疾病，患者會出現感覺喪失、認知能力（如思考和記憶）、運動能力、語言和吞嚥功能障礙、癱瘓，最終導致死亡。如果沒有這項基因療法的成功，被診斷出患有MLD的嬰兒通常會在五歲前死亡，青少年型MLD患者通常會在發病後10至20年內死亡，成人型MLD患者通常會在發病後14年內死亡。