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Ocugen 發表了其眼部疾病基因療法的初步二期數據，進一步證明該候選藥物可能優於 Apellis Pharmaceuticals 和 Astellas Pharma 的現有療法。Apellis 於 2023 年成為首家獲得 FDA 批准的 GA 藥物（C3 抑制劑 Syfovre）的公司。幾週後，Astellas 的 Izervay也獲得了FDA 的批准，該公司 在當年稍早以 59 億美元收購了 Iveric Bio 。(延伸閱讀:《黃斑部》兩強競爭！Apellis 【乾性】黃斑部病變新藥「Syfovre」三年數據比拚安斯泰來 Izervay (必必讀))

2026年1月15日，基因療法公司Ocugen公佈了其新型修飾基因療法OCU410（AAV5-RORA）治療乾性老年黃斑部病變（dAMD）繼發的地理萎縮症」(geographic atrophy, GA)的二期臨床試驗ArMaDa 50%病患數據的積極初步評估（目前已12個月數據的積極初步評估）。公司股價今年以來上漲23%，1/16日收1.69美元市值為5.28億美元。

1. 二期臨床試驗中劑量使用（約佔迄今接受評估患者的50%，追蹤時間為12個月）顯示，與對照組相比，病灶生長減少了46%。治療組受試者接受單次視網膜下注射200 µL，中劑量組濃度為5 x 10¹⁰ vg /mL，高劑量組濃度為1.5 x 10¹¹ vg/mL；對照組未接受任何治療。2. 迄今為止，在一期和二期臨床試驗中均未報告與OCU410相關的嚴重不良事件。也未報告眼內炎、視網膜剝離、血管炎、脈絡膜新生血管或視神經缺血性病變病例。高劑量組的療效似乎稍遜，僅減少了36%，但由於樣本量較小，因此無法就單次治療得出確切結論。

3. 一期臨床試驗收納九人，在可評估的七人中，12個月時，OCU410治療眼的橢圓體區（EZ）缺失速度比未治療的對照眼慢60%。與對照眼相比，治療眼中EZ-RPE複合物的流失減少，顯示感光細胞和RPE得以保留。橢球體區（EZ）：光感受器（視桿細胞和視錐細胞）內節中密集排列的粒線體帶，顯示能量需求高、代謝活動活躍。視網膜色素上皮（RPE）：支持感光細胞的重要細胞層，負責營養物質運輸、廢物清除和光吸收。

公司仍按計畫於2028年提交OCU410的生物製品許可申請（BLA）。

關於 OCU410：

OCU410 是一種在研的玻璃體內注射型 AAV5 基因療法，可遞送 RORA（類視黃醇相關孤兒受體 α），這是一種核受體，可調節視網膜穩態的關鍵通路，包括氧化壓力反應、補體調節、發炎和脂質代謝。 OCU410 正在開發為一種用於治療乾性老年黃斑部病變 (AMD) 繼發性地圖狀萎縮 (GA) 患者的一次性基因療法。 OCU410 已獲得歐洲藥品管理局 (EMA) 的先進療法藥品 (ATMP) 分類。

地理萎縮症(geographic atrophy, GA)

是一種病因複雜的疾病，涉及遺傳和環境因素。目前美國GA的治療方案僅限於單一機制（補體路徑）的療法，需要頻繁進行玻璃體內注射，每月或隔月一次。相較之下，OCU410是一種多功能修飾基因療法，可針對與GA相關的多個路徑。地圖狀萎縮是 dAMD 的一種晚期形式，其特徵是黃斑部進行性退化，最終導致不可逆的中心視力喪失。全球數百萬患者受地圖狀萎縮影響，尤其是在美國和歐洲的老化人口中，其負擔尤為沉重。儘管近期已有一些新療法獲批，但治療選擇仍然有限，且需要長期進行玻璃體內注射，這凸顯了開發能夠針對多種疾病機制的創新、持久療法的必要性。

dAMD 影響約 1000 萬美國人和全球超過 2.66 億人。其特徵是黃斑部變薄，黃斑部是視網膜中負責正前方清晰視力的部分。 dAMD 的病理過程包括視網膜緩慢退化，出現黃斑下玻璃膜疣（視網膜上的白色或黃色小點）、萎縮、黃斑部功能喪失和中心視力障礙。 dAMD 佔所有 AMD 病例的 85-90%。

黃斑部

是眼球後部視網膜最中央的一小區，是控制中心視力最重要的部分，如果發生受損或是病變，會使得視力變得模糊或形成黑影，視力將大受影響。視網膜是由十個不同層組成的複雜結構。有兩個最重要部分：視網膜色素上皮細胞 (RPE) 和光感受器（視桿細胞和視錐細胞）。健康的 RPE 對於視網膜的正常功能至關重要。隨著年齡的增長，RPE 變得不那麼有效，導致形成結節(Drusen)，這是 AMD 的的症狀。

診斷黃斑部病變的方式

1. 阿姆斯勒方格表測試，2. 眼底檢查，3.螢光血管造影，4. 黃斑部光學同調斷層掃描(OCT)。治療方式有雷射治療和眼球內血管內皮生長因子抑制劑，包括Macugen/Pegaptanib、Avastin(Bevacizumab)、Lucentis(Ranibizumab)和Eylea(Aflibercept)。

乾溼黃斑部病變

年齡相關性黃斑部退化 (agerelated macular degeneration, AMD)為因老化而產生視網膜中央黃斑部病變的疾病，可分為乾性與濕性二種類型，乾性又稱為非滲出性 ( nonexudative) ；濕性又稱為滲出性(exudative) 或血管新生性 (neovascular)，濕性病變的預後遠較乾性病變為差，對視力的影響更具威脅性。

乾性 AMD 約佔病例的 85%，其特徵是稱為結節(Drusen)的黃色視網膜下沉積物，這種疾病的晚期形式稱為"地理萎縮"。在濕性 AMD 中，異常血管在視網膜下生長，然後滲出血液和其他液體。雖然更嚴重且進展更快，但濕性 AMD 可以通過向眼腔內住射抗 VEGF 來治療。